ATTR एमिलॉइडोसिस

रोग के बारे में

ATTR amyloidosis transthyretin-protein misfolding से होने वाला progressive multi-system disorder है। दो रूप: hereditary ATTR (hATTR — TTR-gene mutation) और wild-type ATTR (wtATTR — age-related, predominantly cardiac)। Phenotypes: polyneuropathy (hATTR-PN), cardiomyopathy (hATTR-CM, wtATTR-CM), mixed। नैदानिक लक्षण: progressive peripheral/autonomic neuropathy, restrictive cardiomyopathy, carpal-tunnel syndrome, lumbar-stenosis, GI dysfunction। निदान: scintigraphy (PYP/DPD-99mTc), serum-free-light-chains (AL exclusion), genetic testing, endomyocardial-biopsy। US FDA-स्वीकृत therapies: Vyndaqel/Vyndamax (tafamidis — TTR-stabilizer, oral daily, ATTR-CM के लिए), Attruby (acoramidis, November 2024 — second-gen TTR-stabilizer), Onpattro (patisiran, 2018 — siRNA, IV q3w, hATTR-PN), Amvuttra (vutrisiran, 2022 — SC quarterly, hATTR-PN), और Wainua (eplontersen, December 2023 — ASO, SC monthly, hATTR-PN)।

विशेष उपचार तक पहुँच

India में Vyndaqel registered है पर pricing prohibitive; Attruby, Onpattro, Amvuttra, Wainua unregistered। Reserve Meds CDSCO Named-Patient Import + NPRD framework के तहत इन specialty TTR-targeting agents को coordinate करता है: US FDA-licensed wholesaler से procurement, DSCSA documentation, cold-chain shipment (Onpattro IV lipid-nanoparticle), और infusion-center / SC self-administration coordination। Annual cost ₹1 करोड़ से ₹4 करोड़ range therapy-specific। आपके लिए सुरक्षित।

अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें

• Phenotype (PN vs. CM vs. mixed) और TTR genotype confirmation।
• NYHA class, NT-proBNP, troponin, PYP/DPD-scan grade।
• NIS-LL, Norfolk-QOL, mBMI baseline for PN trials।
• Stabilizer (oral Vyndaqel/Attruby) vs. silencer (Onpattro/Amvuttra/Wainua) choice।
• NPRD application और cardiology-neurology multidisciplinary coordination।

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