ATTR एमिलॉइडोसिस
कार्डियोलॉजी / न्यूरोलॉजी (दुर्लभ रोग) · विशेष एक्सेस
रोग के बारे में
ट्रांसथाइरेटिन एमिलॉइडोसिस (ATTR) एक प्रगतिशील multi-system रोग है जो misfolded TTR protein के संचय से होता है—hereditary (hATTR/ATTRv) और wild-type (wtATTR/ATTRwt) रूपों में। मुख्य अभिव्यक्तियाँ cardiomyopathy और polyneuropathy हैं। US FDA-स्वीकृत उपचारों में Vyndaqel/Vyndamax (tafamidis), Onpattro (patisiran), Amvuttra (vutrisiran), Tegsedi (inotersen), Wainua (eplontersen), और Attruby (acoramidis) शामिल हैं।
विशेष उपचार तक पहुँच
ATTR से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ specific TTR-stabilizer या silencer पंजीकृत नहीं है, वे NPP एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Reserve Meds आपके cardiologist या neurologist के साथ समन्वय करता है। आपके लिए सुरक्षित।
अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें
- Cardiomyopathy, polyneuropathy, या mixed phenotype की पहचान।
- TTR gene-sequencing से hereditary vs. wild-type variant।
- Tafamidis (stabilizer) vs. Onpattro/Amvuttra (silencer) selection।
- Vitamin A supplementation की भूमिका silencer therapy के साथ।
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