हीमोफ़ीलिया B
हेमेटोलॉजी · विशेष और दुर्लभ-रोग एक्सेस
हीमोफ़ीलिया B के बारे में
हीमोफ़ीलिया B (Christmas disease) Factor IX की कमी के कारण होने वाला X-लिंक्ड रक्त-स्राव विकार है। मानक प्रबंधन में विस्तारित-अर्ध-जीवन रिकॉम्बिनेंट Factor IX (Alprolix, Idelvion, Rebinyn) और gene therapy Hemgenix (etranacogene dezaparvovec, US FDA 2022) शामिल हैं। जब विशेष विस्तारित-अर्ध-जीवन प्रस्तुति या gene therapy स्थानीय रूप से उपलब्ध न हो, तब NPP एक्सेस उपयुक्त हो सकता है।
विशेष उपचार तक पहुँच
हीमोफ़ीलिया B (Hemophilia B) से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ उनका निर्धारित उपचार पंजीकृत नहीं है या बीमा द्वारा कवर नहीं है, वे नेम्ड पेशेंट प्रोग्राम (NPP) एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Reserve Meds इस मार्ग का समन्वय करता है: हम आपके उपचार करने वाले चिकित्सक के साथ काम करते हैं, गंतव्य-देश (भारत के लिए CDSCO) के दस्तावेज़ तैयार करने में सहायता करते हैं, और DSCSA-अनुपालक अमेरिकी थोक विक्रेताओं से दवा प्राप्त करते हैं। आपके लिए सुरक्षित।
अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें
- क्या Idelvion, Alprolix, या Hemgenix gene therapy आपके मामले के लिए नैदानिक दृष्टि से उपयुक्त है।
- बेसलाइन Factor IX स्तर और इनहिबिटर-स्थिति की पुष्टि।
- Hemgenix के लिए AAV5-एंटीबॉडी पूर्व-परीक्षण की आवश्यकता।
- गंतव्य देश (CDSCO) को gene therapy के लिए कौन-कौन से दस्तावेज़ चाहिए।
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