म्यूकोपॉलीसैकेरिडोसिस (MPS)
मेटाबॉलिक / लाइसोसोमल भंडारण · विशेष और दुर्लभ-रोग एक्सेस
म्यूकोपॉलीसैकेरिडोसिस (MPS) के बारे में
म्यूकोपॉलीसैकेरिडोसिस (MPS) ग्लाइकोसामिनोग्लाइकैन (GAG) के चयापचय में दोष से उत्पन्न लाइसोसोमल भंडारण विकारों का समूह है। उपचार-स्वीकृत ERT में Aldurazyme (laronidase, MPS I), Elaprase (idursulfase, MPS II Hunter), Vimizim (elosulfase alfa, MPS IVA Morquio), Naglazyme (galsulfase, MPS VI Maroteaux-Lamy), और Mepsevii (vestronidase alfa, MPS VII Sly) शामिल हैं।
विशेष उपचार तक पहुँच
म्यूकोपॉलीसैकेरिडोसिस (MPS) (Mucopolysaccharidosis) से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ उनका निर्धारित उपचार पंजीकृत नहीं है या बीमा द्वारा कवर नहीं है, वे नेम्ड पेशेंट प्रोग्राम (NPP) एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Reserve Meds इस मार्ग का समन्वय करता है: हम आपके उपचार करने वाले चिकित्सक के साथ काम करते हैं, गंतव्य-देश (भारत के लिए CDSCO) के दस्तावेज़ तैयार करने में सहायता करते हैं, और DSCSA-अनुपालक अमेरिकी थोक विक्रेताओं से दवा प्राप्त करते हैं। आपके लिए सुरक्षित।
अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें
- MPS उप-प्रकार की एंज़ाइम-असे या आनुवंशिक पुष्टि।
- ERT के लिए न्यूरोलॉजिकल vs somatic-only बीमारी का प्रोफ़ाइल।
- HSCT बनाम ERT के लिए विचार।
- गंतव्य देश को दुर्लभ-बीमारी ERT के लिए कौन-कौन से दस्तावेज़ चाहिए।
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