پاکستان میں تھیلیسیمیا کتنی عام ہے؟

پاکستان میں 5-7 فیصد آبادی کا beta-thalassemia carrier rate ہے اور ہر سال تقریباً 5,000-9,000 نئے transfusion-dependent thalassemia پیدائش ہوتی ہیں، جو زیادہ consanguinity کی وجہ سے دنیا کی سب سے زیادہ شرحوں میں سے ایک ہے۔

Punjab Thalassaemia Prevention Programme کیا ہے؟

PTPI، Punjab Thalassaemia and other Genetic Disorders Prevention and Research Institute، Lahore میں قائم پاکستان کا flagship public-sector thalassemia programme ہے۔ یہ registry maintenance، carrier screening، transfusion-centre access، اور counselling میں coordinate کرتا ہے۔

کیا Reblozyl پاکستان میں import کیا جا سکتا ہے؟

ہاں، DRAP کے Personal Use Import / Named Patient framework کے ذریعے dra.gov.pk پر OIES portal سے فائل کیا جا سکتا ہے۔ اشاراتی timing 15-30 working days ہے۔

کیا Casgevy gene therapy پاکستان میں دستیاب ہے؟

2026 میں domestic نہیں۔ Authorised Casgevy treatment centres فی الحال پاکستان سے باہر ہیں؛ AKU اور Shaukat Khanum international referral coordination پر مشورہ دے سکتے ہیں۔

پاکستان میں تھیلیسیمیا کی رسائی، Punjab کی رجسٹری، اور Reserve Meds کا کردار

Name: پاکستان تھیلیسیمیا رسائی: Punjab رجسٹری، transfusion-dependent care، اور innovator راستے | Reserve Meds
Published: 2026-05-17

Reserve Meds کلینیکل اور ریگولیٹری ٹیم کی طرف سے · آخری جائزہ 2026-05-17

پاکستان میں تھیلیسیمیا کا بوجھ

پاکستان میں عالمی سطح پر beta-thalassemia کے لیے سب سے زیادہ carrier rates ہیں، جس کا تخمینہ 5-7 فیصد آبادی کا carrier prevalence ہے اور ہر سال تقریباً 5,000-9,000 نئے transfusion-dependent thalassemia (TDT) پیدائش ہوتی ہیں۔ کئی علاقوں میں 60 فیصد سے زیادہ consanguineous شادی کی شرح خطرے کو بڑھاتی ہے۔

Punjab Thalassaemia and other Genetic Disorders Prevention and Research Institute (PTPI)، جو 2017 میں لانچ ہوا اور Lahore سے کام کر رہا ہے، ملک کی سب سے بڑی registry، carrier screening programme، اور transfusion-centre coordination کا مرکز ہے۔ Sindh Thalassemia Society، Fatimid Foundation، Kashif Iqbal Thalassaemia Care Centre (Karachi)، اور Husaini Blood Bank بڑے شراکت دار ہیں۔

معیاری دیکھ بھال: transfusion + chelation

TDT مریض عام طور پر 6-12 ماہ کی عمر سے زندگی بھر ہر 2-4 ہفتوں میں packed red cell transfusions حاصل کرتے ہیں، جس کے ساتھ iron chelation ہوتی ہے۔ مقامی طور پر دستیاب chelators میں deferasirox (Exjade اور Asunra generics، FDA-equivalent regulated)، deferiprone، اور deferoxamine شامل ہیں۔

Splenectomy، growth اور endocrine surveillance، hepatitis B/C screening (high background prevalence)، اور cardiac MRI iron load assessment (T2*) tertiary centres جیسے AKU، Shaukat Khanum، اور Children's Hospital Lahore میں معیاری ہیں۔

نیمڈ پیشنٹ innovator imports کی جگہ

Luspatercept (Reblozyl) FDA منظور شدہ ہے beta-thalassemia transfusion-dependent anemia میں بالغوں کے لیے۔ یہ پاکستان میں routine pharmacy dispensing کے لیے broadly registered نہیں ہے اور عام طور پر DRAP Personal Use Import / Named Patient کے ذریعے OIES portal سے رسائی حاصل کی جاتی ہے۔

Casgevy (exagamglogene autotemcel) TDT اور sickle cell disease کے لیے پہلی FDA-approved CRISPR/Cas9 gene therapy ہے۔ علاج صرف پاکستان سے باہر authorised treatment centres میں دیا جاتا ہے؛ AKU اور Shaukat Khanum نے international referral کے لیے coordination pathways تلاش کی ہیں۔ Reserve Meds patient-family coordination کی مدد کر سکتا ہے لیکن treatment provider نہیں ہے۔

Reserve Meds کا کردار

Reserve Meds DSCSA chain-of-custody کے تحت US-licensed specialty wholesale partners سے Reblozyl سورس کرتا ہے، مریض کے haematologist کے ساتھ DRAP OIES Special Permission application فائل کرتا ہے، PTPI / AKU / Shaukat Khanum / Indus pharmacy تک cold-chain shipping سنبھالتا ہے، اور multi-year treatment horizon پر refill cadence کی مدد کرتا ہے۔

ہم prescriber نہیں ہیں، medicine practice نہیں کرتے، اور dispensing pharmacy نہیں ہیں۔ Clinical decisions آپ کے haematologist اور PTPI multidisciplinary team کے پاس رہتی ہیں۔ ہم pre-launch میں ہیں؛ cohort availability محدود ہے۔

اشاراتی timing اور cost (cash-pay)

innovator Reblozyl کے لیے اشاراتی annual cash-pay cost: US WAC پر USD 175,000-210,000 drug-only، Reserve Meds concierge، DRAP filing، cold-chain shipping، اور tertiary-centre delivery اضافی۔ PKR میں تقریباً 280 PKR/USD پر، یہ سالانہ تقریباً 4.9-5.9 کروڑ روپے ہے۔

اشاراتی DRAP OIES Special Permission turnaround: 15-30 working days، clinically urgent cases (severe transfusion burden، iron-overload complications، post-splenectomy decompensation) کے لیے expedited 7-10 days۔

State Bank of Pakistan Form FE-25 outward remittance for medical treatment معیاری FX instrument ہے؛ Reserve Meds documentation bank submission کی حمایت کرتا ہے۔

دستاویزات جو آپ کے haematologist کو درکار ہیں

Beta-thalassemia diagnosis (HPLC HbF/HbA2، beta-globin gene mutation analysis جہاں دستیاب ہو)، transfusion log frequency اور pre-transfusion Hb کے ساتھ، ferritin trend، T2* cardiac MRI، جہاں دستیاب ہو hepatic iron concentration، prior chelator response، PMC registration، OIES Special Permission application۔ Reserve Meds documentation template فراہم کرتا ہے۔

عام سوالات

کیا Casgevy پاکستان میں دستیاب ہے؟ 2026 میں domestic delivery option کے طور پر نہیں۔ Authorised treatment centres فی الحال پاکستان سے باہر ہیں۔ International referral ممکن ہے لیکن یہ ایک بڑا کام ہے؛ AKU اور Shaukat Khanum coordination پر مشورہ دے سکتے ہیں۔

کیا Punjab Thalassaemia Prevention Programme Reblozyl کا احاطہ کرتا ہے؟ نہیں، PTPI transfusion access، chelation subsidy، registry، اور carrier screening پر توجہ مرکوز کرتا ہے۔ Reblozyl جیسی innovator therapies named-patient pathways کے ذریعے حاصل کی جاتی ہیں۔

پاکستان میں bone marrow / haematopoietic stem cell transplant کا کیا حال ہے؟ تھیلیسیمیا کے لیے Allogeneic HSCT Armed Forces Bone Marrow Transplant Centre (Rawalpindi)، Shaukat Khanum، اور AKU میں matched-sibling cases کے لیے پیش کیا جاتا ہے۔ Casgevy unmatched-donor مریضوں کے لیے متبادل ہے۔

پاکستان میں carrier screening کیسے کام کرتی ہے؟ PTPI Punjab بھر میں pre-marital اور antenatal carrier screening پیش کرتا ہے۔ Sindh اور KP کے parallel partner programmes ہیں۔ دونوں partners carriers ہونا سب سے زیادہ خطرے کی صورتحال ہے۔

پاکستان کوہورٹ

آپ کے لیے محفوظ۔