फ़ैब्री डिज़ीज़

फ़ैब्री डिज़ीज़ के बारे में

फ़ैब्री डिज़ीज़ X-लिंक्ड लाइसोसोमल भंडारण विकार है जिसमें alpha-galactosidase A एंज़ाइम की कमी से globotriaosylceramide का संचय होता है, गुर्दा, हृदय, और तंत्रिका-तंत्र को प्रभावित करता है। मानक चिकित्सा enzyme replacement therapy है (Fabrazyme/agalsidase beta, Elfabrio/pegunigalsidase alfa) या उपयुक्त GLA-म्यूटेशन रखने वाले रोगियों के लिए oral pharmacological chaperone Galafold (migalastat)।

विशेष उपचार तक पहुँच

फ़ैब्री डिज़ीज़ (Fabry Disease) से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ उनका निर्धारित उपचार पंजीकृत नहीं है या बीमा द्वारा कवर नहीं है, वे नेम्ड पेशेंट प्रोग्राम (NPP) एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Reserve Meds इस मार्ग का समन्वय करता है: हम आपके उपचार करने वाले चिकित्सक के साथ काम करते हैं, गंतव्य-देश (भारत के लिए CDSCO) के दस्तावेज़ तैयार करने में सहायता करते हैं, और DSCSA-अनुपालक अमेरिकी थोक विक्रेताओं से दवा प्राप्त करते हैं। आपके लिए सुरक्षित।

अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें

• क्या आपकी GLA-म्यूटेशन Galafold के लिए amenable (HEK-assay) है।
• Fabrazyme बनाम Elfabrio: pharmacokinetic प्रोफ़ाइल की तुलना।
• Cardiac MRI और गुर्दा-निगरानी की आधाररेखा।
• गंतव्य देश को दीर्घकालिक enzyme replacement के लिए कौन-कौन से दस्तावेज़ चाहिए।

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