مرض فابري

عن مرض فابري

مرض فابري مرض تخزين ليزوزومي مرتبط بالكروموسوم X، ناتج عن نقص إنزيم ألفا-غالاكتوزيداز A، يصيب الكلى والقلب والجهاز العصبي. تشمل خيارات العلاج علاج الاستبدال الإنزيمي (أغالسيداز ألفا/بيتا) ومرافق الإنزيم (ميغالستات) للطفرات القابلة للاستجابة. يُستخدم مسار NPP عند عدم توفُّر الجزيء محلياً.

الوصول إلى العلاج التخصصي

المرضى المصابون بـ مرض فابري الذين يعيشون في دول لم يُسجَّل فيها العلاج الموصوف أو لا يحظى بتغطية تأمينية، يمكنهم استكشاف الوصول عبر برنامج المريض المُسمَّى (NPP). تنسّق Reserve Meds هذا المسار: نتعاون مع طبيبك المعالج، ونساعد في إعداد توثيق دولة الوجهة، ونوفّر الدواء من تجّار الجملة الأمريكيين الملتزمين بقانون DSCSA. محجوز لكم.

ما الذي يُناقَش مع طبيبك

• ما إذا كان دواء أمريكي معتمَد بعينه مناسباً سريرياً لحالتك.
• ما إذا كان طبيبك المعالج قادراً على إصدار وصفة للوصول عبر NPP.
• ما هي الوثائق التي تطلبها دولة الوجهة للدواء المحدّد.
• أي اعتبارات تتعلّق بالجرعة أو المراقبة أو طريقة الإعطاء.

ابدأ طلباً

اطلب دواءً لـ مرض فابري

مخصص لك. انضم إلى قائمة الانتظار.