पॉम्पे डिज़ीज़

पॉम्पे डिज़ीज़ के बारे में

पॉम्पे डिज़ीज़ (acid maltase deficiency, GSD type II) acid alpha-glucosidase एंज़ाइम की कमी के कारण होने वाला ऑटोसोमल-रिसेसिव लाइसोसोमल भंडारण विकार है, जो कंकाल और हृदय पेशी को प्रभावित करता है। मानक चिकित्सा enzyme replacement therapy है: Lumizyme (alglucosidase alfa), Nexviazyme (avalglucosidase alfa, US FDA 2021 late-onset), और Pombiliti + Opfolda (cipaglucosidase alfa + miglustat, US FDA 2023)।

विशेष उपचार तक पहुँच

पॉम्पे डिज़ीज़ (Pompe Disease) से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ उनका निर्धारित उपचार पंजीकृत नहीं है या बीमा द्वारा कवर नहीं है, वे नेम्ड पेशेंट प्रोग्राम (NPP) एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Reserve Meds इस मार्ग का समन्वय करता है: हम आपके उपचार करने वाले चिकित्सक के साथ काम करते हैं, गंतव्य-देश (भारत के लिए CDSCO) के दस्तावेज़ तैयार करने में सहायता करते हैं, और DSCSA-अनुपालक अमेरिकी थोक विक्रेताओं से दवा प्राप्त करते हैं। आपके लिए सुरक्षित।

अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें

• Late-onset बनाम infantile-onset वर्गीकरण।
• क्या Nexviazyme या Pombiliti+Opfolda आपके मामले के लिए उपयुक्त है।
• CRIM-स्थिति (cross-reactive immunological material) परीक्षण।
• गंतव्य देश को infusion-आधारित दीर्घकालिक चिकित्सा के लिए कौन-कौन से दस्तावेज़ चाहिए।

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