مرض بومبيه
الأمراض الاستقلابية · الوصول إلى العلاجات التخصصية والأمراض النادرة
عن مرض بومبيه
مرض بومبيه مرض تخزين الغليكوجين من النوع الثاني، ناتج عن نقص إنزيم ألفا-غلوكوزيداز الحامضي، ويصيب العضلات الهيكلية والقلب والجهاز التنفسي. يُعالَج بعلاج الاستبدال الإنزيمي (ألغلوكوسيداز ألفا، أفالغلوكوسيداز ألفا) ومثبّت إنزيم (ميغلوستات + سيبادولاز ألفا). يُتاح عبر مسار NPP عند عدم توفُّره محلياً.
الوصول إلى العلاج التخصصي
المرضى المصابون بـ مرض بومبيه الذين يعيشون في دول لم يُسجَّل فيها العلاج الموصوف أو لا يحظى بتغطية تأمينية، يمكنهم استكشاف الوصول عبر برنامج المريض المُسمَّى (NPP). تنسّق Reserve Meds هذا المسار: نتعاون مع طبيبك المعالج، ونساعد في إعداد توثيق دولة الوجهة، ونوفّر الدواء من تجّار الجملة الأمريكيين الملتزمين بقانون DSCSA. محجوز لكم.
ما الذي يُناقَش مع طبيبك
- ما إذا كان دواء أمريكي معتمَد بعينه مناسباً سريرياً لحالتك.
- ما إذا كان طبيبك المعالج قادراً على إصدار وصفة للوصول عبر NPP.
- ما هي الوثائق التي تطلبها دولة الوجهة للدواء المحدّد.
- أي اعتبارات تتعلّق بالجرعة أو المراقبة أو طريقة الإعطاء.
ابدأ طلباً
مخصص لك. انضم إلى قائمة الانتظار.