قیمت: درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات ہر کیس کے لیے تحریری طور پر بتائے جاتے ہیں۔
ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں
میری کوٹیشن حاصل کریں

سسٹک فائبروسس (CF): امریکہ میں منظور شدہ علاج اور خاندان ان تک کیسے رسائی حاصل کر سکتے ہیں

خاندانوں کے لیے ایک آسان رہنمائی، جسے امریکی FDA لیبلز، خلیجی ممالک کے ادویاتی رجسٹروں اور شائع شدہ طبی تحقیق سے جانچا گیا ہے۔

Reserve Meds کی کلینیکل آپریشنز ٹیم نے جائزہ لیا · آخری جائزہ:

سسٹک فائبروسس: مختصر جواب

امریکی FDA نے اس صفحے پر دی گئی 5 ادویات کو سسٹک فائبروسس کے لیے منظور کیا ہے، ہر ایک کو مخصوص مریضوں کے لیے۔ ان میں سے 5 ادویات خلیجی ممالک کے کم از کم ایک ایسے رجسٹر میں درج ہیں جسے ہم نے چیک کیا، اس لیے پہلے اپنے ہسپتال سے مقامی دستیابی کے بارے میں پوچھیں۔ بصورتِ دیگر ہسپتال مریض کے نام پر درآمد کی درخواست دے سکتا ہے۔ Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ہم نہ بیماری کی تشخیص کرتے ہیں اور نہ نسخہ لکھتے ہیں۔

  • اس صفحے پر امریکی FDA سے منظور شدہ ادویات: Trikafta (ٹرائیکافٹا)، Alyftrek (ایلیفٹریک)، Kalydeco (کالیڈیکو)، Orkambi (اورکامبی) اور Pulmozyme (پلموزائم)۔
  • خلیجی ممالک میں رجسٹریشن (17 اکتوبر 2026 کو چیک کی گئی): ہر دوا کے نیچے دیکھیں۔
  • قانونی راستہ: جہاں دوا درج ہو وہاں مقامی فراہمی؛ ورنہ علاج کرنے والے ہسپتال کی جانب سے مریض کے نام پر درآمد کی درخواست۔
  • قیمت: درخواست پر کوٹیشن۔ ہر کیس کے لیے آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری، الگ کوٹیشن دی جاتی ہے۔

سسٹک فائبروسس کیا ہے؟

سسٹک فائبروسس ایک موروثی بیماری ہے جس میں جسم گاڑھا اور چپچپا بلغم بناتا ہے جو کئی اعضا کو نقصان پہنچا سکتا ہے۔ یہ بلغم سانس کی نالیوں کو بند کر سکتا ہے، جس سے سانس کے مسائل اور پھیپھڑوں کے انفیکشن ہوتے ہیں جو مسلسل کھانسی، سانس میں سیٹی کی آواز اور سوزش کا باعث بنتے ہیں۔ وقت کے ساتھ اس سے پھیپھڑوں کو مستقل نقصان ہو سکتا ہے۔[1]

سسٹک فائبروسس کے زیادہ تر مریضوں کو ہاضمے کے مسائل بھی ہوتے ہیں، کیونکہ گاڑھا بلغم لبلبے میں جمع ہو جاتا ہے۔ کچھ نومولود بچوں میں پیدائش کے فوراً بعد آنت میں رکاوٹ ہوتی ہے، جسے میکونیم آئلیس کہتے ہیں۔[1]

سسٹک فائبروسس CFTR جین کے ویریئنٹس سے ہوتی ہے۔ امریکہ میں یہ 2,500 تا 3,500 سفید فام نومولود بچوں میں سے 1 کو ہوتی ہے اور دیگر گروہوں میں کم عام ہے۔ امریکہ میں منظور شدہ کچھ ادویات، جیسے Trikafta، صرف ان لوگوں کے لیے ہیں جن میں کم از کم ایک ایسا CFTR ویریئنٹ ہو جس پر دوا اثر کرتی ہو۔[1, 2]

خلیجی ممالک میں سسٹک فائبروسس

سعودی عرب میں سسٹک فائبروسس کو 1989 ہی میں European Journal of Pediatrics میں بیان کیا جا چکا تھا، اور خلیجی ممالک سمیت کیریئر اسکریننگ کے طریقوں کا 2020 میں بین الاقوامی سطح پر جائزہ لیا گیا۔[3, 4]

ہم نے 17 اکتوبر 2026 کو اس صفحے کی ہر دوا کو SFDA کی مکمل ادویاتی فہرست اور محکمۂ صحت ابوظہبی کی ادویات کوڈ فہرست سے ملایا۔ 5 میں سے 0 سعودی عرب میں اور 5 میں سے 5 ابوظہبی میں درج تھیں۔ ہر دوا کا نتیجہ نیچے دیا گیا ہے۔ فہرست میں درج ہونے کا مطلب یہ نہیں کہ ہر ہسپتال میں دوا موجود ہو، اور متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان کے رجسٹر چیک نہیں کیے گئے۔[5, 6]

سسٹک فائبروسس کے لیے امریکی FDA سے منظور شدہ ادویات

نیچے دی گئی ہر دوا امریکہ میں مریضوں کے ایک مخصوص گروہ کے لیے منظور ہے۔ تفصیل موجودہ امریکی لیبل کا خلاصہ ہے۔ کوئی دوا مریض کے لیے موزوں ہے یا نہیں، یہ آپ کے ماہر معالج طے کرتے ہیں۔

  • Trikafta (ٹرائیکافٹا) (elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor)
    امریکی FDA نے اسے بالغوں اور 2 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں میں سسٹک فائبروسس کے لیے منظور کیا ہے جن میں طبی یا لیبارٹری اعداد و شمار کی بنیاد پر کم از کم ایک ایسا CFTR ویریئنٹ ہو جس پر دوا اثر کرتی ہو۔ یہ منہ سے لی جاتی ہے۔[2]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 22 جون 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Alyftrek (ایلیفٹریک) (vanzacaftor, tezacaftor and deutivacaftor)
    امریکی FDA نے اسے بالغوں اور 6 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں میں سسٹک فائبروسس کے لیے منظور کیا ہے جن میں کم از کم ایک ایسا CFTR ویریئنٹ ہو جس پر دوا اثر کرتی ہو۔ یہ دن میں ایک بار لی جانے والی گولی ہے۔[7]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 26 اگست 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Kalydeco (کالیڈیکو) (ivacaftor)
    امریکی FDA نے اسے ایک ماہ یا اس سے زیادہ عمر کے ان مریضوں میں سسٹک فائبروسس کے لیے منظور کیا ہے جن میں کم از کم ایک ایسی CFTR میوٹیشن ہو جس پر آئیواکیفٹر اثر کرتا ہو۔ یہ منہ سے لی جاتی ہے۔[8]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 23 مارچ 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Orkambi (اورکامبی) (lumacaftor and ivacaftor)
    امریکی FDA نے اسے ایک سال یا اس سے زیادہ عمر کے ان مریضوں میں سسٹک فائبروسس کے لیے منظور کیا ہے جن میں F508del میوٹیشن کی دو نقول ہوں۔ یہ منہ سے لی جاتی ہے۔[9]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 24 مارچ 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Pulmozyme (پلموزائم) (dornase alfa)
    امریکی FDA نے اسے سسٹک فائبروسس کے بچوں اور بالغوں میں، معیاری علاج کے ساتھ، پھیپھڑوں کی کارکردگی بہتر کرنے کے لیے منظور کیا ہے۔ یہ نیبولائزر کے ذریعے سانس کے ساتھ لی جاتی ہے۔[10]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 17 دسمبر 2025۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]

خاندان ان ادویات تک کیسے رسائی حاصل کر سکتے ہیں

اگر دوا آپ کے ملک میں درج ہے۔ سب سے پہلے اپنے ماہر معالج اور ہسپتال کی فارمیسی سے مقامی فراہمی کے بارے میں پوچھیں۔ درج ہونے کا مطلب یہ نہیں کہ ہر ہسپتال میں دوا موجود ہو، اور اسی دوا کا کوئی دوسرا برانڈ بھی رجسٹرڈ ہو سکتا ہے، لیکن مقامی فراہمی عموماً سب سے تیز راستہ ہے اور ممکن ہے آپ کو ہماری ضرورت ہی نہ پڑے۔

اگر دوا رجسٹرڈ نہیں ہے۔ عام قانونی راستہ مریض کے نام پر درآمد ہے: علاج کرنے والا ہسپتال، آپ کے ماہر معالج کی تحریری درخواست پر اور امریکی FDA کی منظوری کو بنیاد بنا کر، ایک مریض کے لیے دوا درآمد کرنے کی اجازت قومی ریگولیٹر سے مانگتا ہے۔ سعودی عرب میں SFDA کے خصوصی رسائی پروگرام (Special Access Program) کی رہنمائی ایسی درخواستوں پر لاگو ہوتی ہے؛ بحرین میں NHRA کا 2020 کا سرکلر نمبر 41 طریقۂ کار طے کرتا ہے۔ دوسرے ممالک کے اپنے طریقۂ کار ہیں، جن کی تصدیق ہسپتال کی فارمیسی کرتی ہے۔[11, 12] منظوری ملنے کے بعد Reserve Meds امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے ہسپتال کی فارمیسی تک فراہمی کا انتظام کرتا ہے۔

پاکستان، بھارت اور دوسرے ممالک میں غیر رجسٹرڈ دوا کی درآمد کے اپنے قواعد ہیں۔ آپ کا ہسپتال آپ کے ملک کے موجودہ طریقۂ کار کی تصدیق کرتا ہے۔

کون کیا کرتا ہے

  • آپ کے علاج کرنے والے ماہر معالج طے کرتے ہیں کہ کوئی دوا مریض کے لیے موزوں ہے یا نہیں، اور طبی خط لکھتے ہیں۔
  • ہسپتال مقامی فراہمی کی جانچ کرتا ہے، درآمد کی کوئی بھی درخواست جمع کراتا ہے اور علاج محفوظ طریقے سے دیتا ہے۔
  • قومی ریگولیٹر طے کرتا ہے کہ کسی غیر رجسٹرڈ دوا کی درآمد کی اجازت دی جائے یا نہیں۔
  • صنعت کار طے کرتا ہے کہ اس کی دوا کہاں فراہم کی جا سکتی ہے، خاص طور پر سیل اور جین تھراپی کے معاملے میں۔
  • Reserve Meds ریکارڈ ترتیب دینے میں مدد کرتا ہے، ہمارے ہول سیل پارٹنر کے ذریعے امریکہ سے فراہمی، ترسیل اور آپ کے خاندان کو باخبر رکھنے میں رابطہ کاری کرتا ہے۔ ہم طبی مشورہ نہیں دیتے۔

عام طور پر درکار دستاویزات

  • علاج کرنے والے ماہر معالج کا خط، جس میں تشخیص، پچھلے علاج اور اس دوا پر غور کی وجہ درج ہو
  • تشخیص کی تصدیق کرنے والی رپورٹیں، جیسے لیبارٹری، جینیاتی، امیجنگ یا پیتھالوجی کے نتائج، ضرورت ہو تو انگریزی ترجمے کے ساتھ
  • کلینک کے حالیہ نوٹس اور موجودہ ادویات کی فہرست
  • ہسپتال کی درآمدی درخواست کے لیے: نسخہ، ہسپتال کا درخواست فارم اور مریض یا سرپرست کی تحریری رضامندی
  • امریکی FDA منظوری کا ثبوت اور امریکی نسخہ نویسی کی معلومات (یہ ہم فراہم کر سکتے ہیں)

آگے بڑھنے سے پہلے ہم آپ کے کیس کے لیے وقت کا تحریری اندازہ دیتے ہیں۔ ریگولیٹر، ہسپتال یا علاج مرکز اور صنعت کار اپنا وقت خود طے کرتے ہیں۔

علاج کے اخراجات

درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات دوا، خوراک، ترسیل، درآمدی مراحل اور رابطہ کاری پر منحصر ہیں۔ ہر کیس کو آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری، الگ کوٹیشن ملتی ہے۔ آپ کے کیس کی کوآرڈینیشن فیس آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری طور پر بتائی جاتی ہے۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔

Reserve Meds کیسے مدد کرتا ہے

Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ادویات امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے فراہم کی جاتی ہیں۔ ہم آپ کے ڈاکٹر اور ہسپتال کو فائل تیار کرنے میں مدد دیتے ہیں، منظوری کے بعد امریکہ سے فراہمی اور درجۂ حرارت کے کنٹرول میں ترسیل کا انتظام کرتے ہیں، اور آپ کے خاندان کو باخبر رکھتے ہیں۔ ہم صرف FDA سے منظور شدہ ادویات تک رسائی میں رابطہ کاری کرتے ہیں۔ تجرباتی (investigational) ادویات صرف صنعت کار کے توسیعی رسائی (expanded access) پروگرام کے ذریعے ملتی ہیں، جس کی درخواست علاج کرنے والے معالج دیتے ہیں؛ ہم یہ راستہ سمجھا سکتے ہیں، لیکن ایسی ادویات فراہم نہیں کرتے۔

سسٹک فائبروسس کے علاج کے بارے میں ہم سے پوچھیں

ہمیں دوا اور اپنا ملک بتائیں۔ ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں؛ واٹس ایپ پر عموماً اسی دن۔

ہم واٹس ایپ پر جواب دیتے ہیں۔
واٹس ایپ پر پیغام بھیجیں

کوئی اکاؤنٹ ضروری نہیں۔ ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں۔ آپ کے کیس کی کوآرڈینیشن فیس آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری طور پر بتائی جاتی ہے۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔

اکثر پوچھے جانے والے سوالات

کیا سسٹک فائبروسس کے لیے FDA سے منظور شدہ کوئی علاج موجود ہے؟

جی ہاں۔ اس صفحے پر دی گئی ادویات کو مریضوں کے مخصوص گروہوں کے لیے امریکی FDA کی منظوری حاصل ہے: Trikafta، Alyftrek، Kalydeco، Orkambi اور Pulmozyme۔ صحیح شرائط ہر امریکی لیبل میں درج ہیں اور اوپر ان کا خلاصہ دیا گیا ہے۔ ان میں سے کوئی دوا موزوں ہے یا نہیں، یہ آپ کے ماہر معالج طے کرتے ہیں۔

کیا Trikafta سعودی عرب یا متحدہ عرب امارات میں دستیاب ہے؟

ہم نے 17 اکتوبر 2026 کو جانچ کی۔ سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ ابوظہبی کی فہرست میں درج ہونا متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح کی حیثیت ظاہر نہیں کرتا، جس کی ہم تصدیق نہیں کر سکے۔ موجودہ فراہمی کی تصدیق آپ کا ہسپتال کرتا ہے۔

کوئی خاندان Trikafta کیسے حاصل کر سکتا ہے؟

پہلے علاج کرنے والے ہسپتال سے مقامی فراہمی کے بارے میں پوچھیں۔ اگر دوا دستیاب نہ ہو تو ہسپتال آپ کے ماہر معالج کی تحریری درخواست پر قومی ریگولیٹر کے پاس مریض کے نام پر درآمد کی درخواست جمع کرا سکتا ہے۔ منظوری کے بعد ہم ہسپتال کی فارمیسی تک امریکہ سے فراہمی کا انتظام کرتے ہیں۔

علاج پر کتنا خرچ آتا ہے؟

درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات، جن میں دوا، ترسیل، درآمدی مراحل اور رابطہ کاری شامل ہیں، آپ کے فیصلے سے پہلے آپ کے کیس کے لیے تحریری طور پر بتائے جاتے ہیں۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔

کیا Reserve Meds بیماری کی تشخیص کرتا ہے یا نسخہ لکھتا ہے؟

نہیں۔ Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ادویات امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے فراہم کی جاتی ہیں۔ ہم نہ تشخیص کرتے ہیں، نہ نسخہ لکھتے ہیں اور نہ یہ طے کرتے ہیں کہ ریگولیٹر کیا منظور کرے۔ طبی فیصلے آپ کے ماہر معالج اور ہسپتال کرتے ہیں۔

میرے بچے کے لیے کون سا CFTR ماڈیولیٹر موزوں ہے؟

یہ جینیاتی ٹیسٹ میں ملنے والے CFTR ویریئنٹس اور عمر پر منحصر ہے۔ ہر امریکی لیبل ان ویریئنٹس کی فہرست دیتا ہے جن پر دوا اثر کرتی ہے۔ دوا تجویز کرنے سے پہلے آپ کی CF ٹیم اس کی جانچ کرتی ہے۔

حوالہ جات

حوالہ جات 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیے گئے۔ لیبلز، رجسٹر اور ریگولیٹری قواعد بدلتے رہتے ہیں۔ درخواست دینے سے پہلے آپ کے ہسپتال کی فارمیسی موجودہ صورتِ حال کی تصدیق کرتی ہے۔ حوالوں کے عنوانات ان کی اصل زبان (انگریزی) میں دیے گئے ہیں۔

  1. MedlinePlus Genetics (US National Library of Medicine): Cystic fibrosis
  2. DailyMed: TRIKAFTA (elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor) US prescribing information, label version 22 June 2026
  3. Nazer H, et al. Cystic fibrosis in Saudi Arabia. Eur J Pediatr. 1989 (PubMed 2785036)
  4. Delatycki MB, et al. International perspectives on the implementation of reproductive carrier screening. Prenat Diagn. 2020 (PubMed 31774570)
  5. SFDA: Drugs List, public register (all 9,173 entries checked by brand name on 17 October 2026)
  6. Department of Health Abu Dhabi: drug code list Drugs.xlsx (release 26 September 2026, effective 2 October 2026)
  7. DailyMed: ALYFTREK (vanzacaftor, tezacaftor and deutivacaftor) US prescribing information, label version 26 August 2026
  8. DailyMed: KALYDECO (ivacaftor) US prescribing information, label version 23 March 2026
  9. DailyMed: ORKAMBI (lumacaftor and ivacaftor) US prescribing information, label version 24 March 2026
  10. DailyMed: PULMOZYME (dornase alfa) US prescribing information, label version 17 December 2025
  11. SFDA: Special Access Program (SAP) guidance, version 1.0
  12. NHRA Bahrain: Circular No. (41) of 2020, procedures for importing non-registered medicines and pharmaceutical products

متعلقہ صفحات

یہ صفحہ عمومی صحت کی معلومات ہے، طبی مشورہ نہیں۔ یہ آپ کے ڈاکٹر سے مشورے کا متبادل نہیں ہے۔

WhatsApp