ہیموفیلیا B

ہیموفیلیا B کے بارے میں

ہیموفیلیا B (Hemophilia B، Christmas disease) X-linked recessive موروثی بیماری ہے جو factor IX کی کمی سے پیدا ہوتی ہے۔ Hemophilia A سے کم عام ہے (1:30,000 vs 1:5,000 مرد births)، لیکن پاکستان میں اس کی رجسٹرڈ کیسز بھی Hemophilia Foundation Pakistan کے ذریعے نگرانی میں ہیں۔ FDA منظور شدہ خصوصی علاج میں extended half-life factor IX products Alprolix (eftrenonacog alfa)، Idelvion (albutrepenonacog alfa)، Rebinyn (nonacog beta pegol)؛ اور AAV5 gene therapy Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) شامل ہیں، جو single-dose treatment ہے جو طویل مدتی factor IX expression فراہم کرتا ہے۔

خصوصی علاج تک رسائی

جب پاکستانی ہیماٹولوجسٹ FDA منظور شدہ خصوصی factor IX product یا Hemgenix gene therapy تجویز کرے، تو DRAP نیمڈ پیشنٹ راستہ قانونی متبادل ہے۔ Hemgenix کی صورت میں مریض ATC-فعال مرکز (یورپ یا امریکہ) جا سکتا ہے۔ Reserve Meds factor IX activity level، inhibitor screening، اور anti-AAV5 antibody status (Hemgenix کے لیے) دستاویزات DRAP کے لیے تیار کرتا ہے۔

اپنے ہیماٹولوجسٹ سے گفتگو کے نکات

• Factor IX activity level اور bleeding phenotype۔
• Inhibitor history۔
• Pre-existing anti-AAV5 antibodies (Hemgenix eligibility)۔
• Long-term liver health monitoring (Hemgenix کے بعد)۔

درخواست شروع کریں

ہیموفیلیا B کے لیے دوا کی درخواست کریں

آپ کے لیے محفوظ۔