ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیںمیری کوٹیشن حاصل کریں
ہیموفیلیا B (فیکٹر IX کی کمی): امریکہ میں منظور شدہ علاج اور خاندان ان تک کیسے رسائی حاصل کر سکتے ہیں
خاندانوں کے لیے ایک آسان رہنمائی، جسے امریکی FDA لیبلز، خلیجی ممالک کے ادویاتی رجسٹروں اور شائع شدہ طبی تحقیق سے جانچا گیا ہے۔
Reserve Meds کی کلینیکل آپریشنز ٹیم نے جائزہ لیا · آخری جائزہ:
ہیموفیلیا B: مختصر جواب
امریکی FDA نے اس صفحے پر دی گئی 3 ادویات کو ہیموفیلیا B کے لیے منظور کیا ہے، ہر ایک کو مخصوص مریضوں کے لیے۔ ان میں سے 2 ادویات خلیجی ممالک کے کم از کم ایک ایسے رجسٹر میں درج ہیں جسے ہم نے چیک کیا، اس لیے پہلے اپنے ہسپتال سے مقامی دستیابی کے بارے میں پوچھیں۔ بصورتِ دیگر ہسپتال مریض کے نام پر درآمد کی درخواست دے سکتا ہے۔ Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ہم نہ بیماری کی تشخیص کرتے ہیں اور نہ نسخہ لکھتے ہیں۔
- اس صفحے پر امریکی FDA سے منظور شدہ ادویات: Hemgenix (ہیمجینکس)، Alhemo (آل ہیمو) اور Qfitlia (کیو فٹلیا)۔
- خلیجی ممالک میں رجسٹریشن (17 اکتوبر 2026 کو چیک کی گئی): ہر دوا کے نیچے دیکھیں۔
- قانونی راستہ: جہاں دوا درج ہو وہاں مقامی فراہمی؛ ورنہ علاج کرنے والے ہسپتال کی جانب سے مریض کے نام پر درآمد کی درخواست؛ سیل اور جین تھراپی کسی اہل مرکز میں۔
- قیمت: درخواست پر کوٹیشن۔ ہر کیس کے لیے آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری، الگ کوٹیشن دی جاتی ہے۔
ہیموفیلیا B کیا ہے؟
ہیموفیلیا خون بہنے کا ایک نایاب عارضہ ہے جس میں خون صحیح طرح نہیں جمتا، جس سے چوٹ یا سرجری کے بعد بہت زیادہ خون بہ سکتا ہے اور جوڑوں، پٹھوں اور اعضا میں اچانک خون بہ سکتا ہے۔[1]
ہیموفیلیا B، جسے کرسمس ڈیزیز بھی کہتے ہیں، خون جمانے والے فیکٹر IX کی کمی یا عدم موجودگی سے ہوتا ہے۔ اس کی علامات ہیموفیلیا A سے بہت ملتی جلتی ہیں، لیکن یہ ایک مختلف جین، F9، کے ویریئنٹس سے ہوتا ہے۔[1, 2]
ہیموفیلیا B دنیا بھر میں تقریباً 20,000 نومولود لڑکوں میں سے 1 کو ہوتا ہے۔ امریکہ میں علاج کے راستوں میں اب پروفیلیکسس انجیکشن اور کچھ بالغوں کے لیے ایک بار دی جانے والی جین تھراپی شامل ہیں۔[2, 3, 4]
خلیجی ممالک میں ہیموفیلیا B
سعودی قومی ہیموفیلیا اسکریننگ پروگرام نے ہیموفیلیا کے سعودی مریضوں میں فیکٹر VIII اور IX انہیبیٹرز کی شرح بتائی (2017)، اور 2023 کے ایک جینوٹائپ اسکریننگ پروگرام نے نئے ویریئنٹس کی شناخت کی۔[5, 6]
ہم نے 17 اکتوبر 2026 کو اس صفحے کی ہر دوا کو SFDA کی مکمل ادویاتی فہرست اور محکمۂ صحت ابوظہبی کی ادویات کوڈ فہرست سے ملایا۔ 3 میں سے 2 سعودی عرب میں اور 3 میں سے 1 ابوظہبی میں درج تھیں۔ ہر دوا کا نتیجہ نیچے دیا گیا ہے۔ فہرست میں درج ہونے کا مطلب یہ نہیں کہ ہر ہسپتال میں دوا موجود ہو، اور متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان کے رجسٹر چیک نہیں کیے گئے۔[7, 8]
ہیموفیلیا B کے لیے امریکی FDA سے منظور شدہ ادویات
نیچے دی گئی ہر دوا امریکہ میں مریضوں کے ایک مخصوص گروہ کے لیے منظور ہے۔ تفصیل موجودہ امریکی لیبل کا خلاصہ ہے۔ کوئی دوا مریض کے لیے موزوں ہے یا نہیں، یہ آپ کے ماہر معالج طے کرتے ہیں۔
- Hemgenix (ہیمجینکس) (etranacogene dezaparvovec-drlb)
امریکی FDA نے اسے ہیموفیلیا B کے ان بالغوں کے لیے منظور کیا ہے جو اس وقت فیکٹر IX پروفیلیکسس لیتے ہوں، یا جنہیں اس وقت یا پہلے جان لیوا خون بہنے کا سامنا ہوا ہو، یا بار بار سنگین خود بخود خون بہتا ہو۔ یہ ایک بار دی جانے والی جین تھراپی انفیوژن ہے جو کسی اہل مرکز میں دی جاتی ہے۔[3]
موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 1 مئی 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں درج ہے۔ ابوظہبی: DoH کی ادویات کوڈ فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[7, 8] - Alhemo (آل ہیمو) (concizumab-mtci)
امریکی FDA نے اسے بالغوں اور 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں میں، انہیبیٹرز کے ساتھ یا بغیر، ہیموفیلیا A یا B میں باقاعدہ پروفیلیکسس کے لیے منظور کیا ہے۔ یہ روزانہ جلد کے نیچے لگایا جانے والا انجیکشن ہے۔[9]
موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 1 جولائی 2025۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: DoH کی ادویات کوڈ فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[7, 8] - Qfitlia (کیو فٹلیا) (fitusiran)
امریکی FDA نے اسے بالغوں اور 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں میں، انہیبیٹرز کے ساتھ یا بغیر، ہیموفیلیا A یا B میں باقاعدہ پروفیلیکسس کے لیے منظور کیا ہے۔ یہ جلد کے نیچے لگایا جانے والا انجیکشن ہے۔[4]
موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 16 ستمبر 2025۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں درج ہے۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[7, 8]
خاندان ان ادویات تک کیسے رسائی حاصل کر سکتے ہیں
اگر دوا آپ کے ملک میں درج ہے۔ سب سے پہلے اپنے ماہر معالج اور ہسپتال کی فارمیسی سے مقامی فراہمی کے بارے میں پوچھیں۔ درج ہونے کا مطلب یہ نہیں کہ ہر ہسپتال میں دوا موجود ہو، اور اسی دوا کا کوئی دوسرا برانڈ بھی رجسٹرڈ ہو سکتا ہے، لیکن مقامی فراہمی عموماً سب سے تیز راستہ ہے اور ممکن ہے آپ کو ہماری ضرورت ہی نہ پڑے۔
اگر دوا رجسٹرڈ نہیں ہے۔ عام قانونی راستہ مریض کے نام پر درآمد ہے: علاج کرنے والا ہسپتال، آپ کے ماہر معالج کی تحریری درخواست پر اور امریکی FDA کی منظوری کو بنیاد بنا کر، ایک مریض کے لیے دوا درآمد کرنے کی اجازت قومی ریگولیٹر سے مانگتا ہے۔ سعودی عرب میں SFDA کے خصوصی رسائی پروگرام (Special Access Program) کی رہنمائی ایسی درخواستوں پر لاگو ہوتی ہے؛ بحرین میں NHRA کا 2020 کا سرکلر نمبر 41 طریقۂ کار طے کرتا ہے۔ دوسرے ممالک کے اپنے طریقۂ کار ہیں، جن کی تصدیق ہسپتال کی فارمیسی کرتی ہے۔[10, 11] منظوری ملنے کے بعد Reserve Meds امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے ہسپتال کی فارمیسی تک فراہمی کا انتظام کرتا ہے۔
Hemgenix کے لیے۔ یہ علاج ہر مریض کے لیے الگ تیار کیے جاتے ہیں یا ان کے لیے خاص طریقۂ کار درکار ہوتا ہے، اس لیے علاج کسی اہل مرکز میں ہوتا ہے۔ زیادہ تر خاندانوں کے لیے اس کا مطلب یہ ہے کہ علاج کرنے والے ماہر معالج مریض کو ایسے مرکز میں بھیجتے ہیں جو یہ علاج دے سکتا ہو۔ کوئی مقامی ہسپتال یہ علاج صرف اسی صورت میں دے سکتا ہے جب صنعت کار اس ہسپتال کو فراہمی پر رضامند ہو اور ریگولیٹر اجازت دے۔ ہم یہ وعدہ نہیں کر سکتے کہ صنعت کار رضامند ہوگا۔
پاکستان، بھارت اور دوسرے ممالک میں غیر رجسٹرڈ دوا کی درآمد کے اپنے قواعد ہیں۔ آپ کا ہسپتال آپ کے ملک کے موجودہ طریقۂ کار کی تصدیق کرتا ہے۔
کون کیا کرتا ہے
- آپ کے علاج کرنے والے ماہر معالج طے کرتے ہیں کہ کوئی دوا مریض کے لیے موزوں ہے یا نہیں، اور طبی خط لکھتے ہیں۔
- ہسپتال مقامی فراہمی کی جانچ کرتا ہے، درآمد کی کوئی بھی درخواست جمع کراتا ہے اور علاج محفوظ طریقے سے دیتا ہے۔
- قومی ریگولیٹر طے کرتا ہے کہ کسی غیر رجسٹرڈ دوا کی درآمد کی اجازت دی جائے یا نہیں۔
- صنعت کار طے کرتا ہے کہ اس کی دوا کہاں فراہم کی جا سکتی ہے، خاص طور پر سیل اور جین تھراپی کے معاملے میں۔
- Reserve Meds ریکارڈ ترتیب دینے میں مدد کرتا ہے، ہمارے ہول سیل پارٹنر کے ذریعے امریکہ سے فراہمی، ترسیل اور آپ کے خاندان کو باخبر رکھنے میں رابطہ کاری کرتا ہے۔ ہم طبی مشورہ نہیں دیتے۔
عام طور پر درکار دستاویزات
- علاج کرنے والے ماہر معالج کا خط، جس میں تشخیص، پچھلے علاج اور اس دوا پر غور کی وجہ درج ہو
- تشخیص کی تصدیق کرنے والی رپورٹیں، جیسے لیبارٹری، جینیاتی، امیجنگ یا پیتھالوجی کے نتائج، ضرورت ہو تو انگریزی ترجمے کے ساتھ
- کلینک کے حالیہ نوٹس اور موجودہ ادویات کی فہرست
- ہسپتال کی درآمدی درخواست کے لیے: نسخہ، ہسپتال کا درخواست فارم اور مریض یا سرپرست کی تحریری رضامندی
- امریکی FDA منظوری کا ثبوت اور امریکی نسخہ نویسی کی معلومات (یہ ہم فراہم کر سکتے ہیں)
آگے بڑھنے سے پہلے ہم آپ کے کیس کے لیے وقت کا تحریری اندازہ دیتے ہیں۔ ریگولیٹر، ہسپتال یا علاج مرکز اور صنعت کار اپنا وقت خود طے کرتے ہیں۔
علاج کے اخراجات
درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات دوا، خوراک، ترسیل، درآمدی مراحل اور رابطہ کاری پر منحصر ہیں۔ ہر کیس کو آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری، الگ کوٹیشن ملتی ہے۔ آپ کے کیس کی کوآرڈینیشن فیس آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری طور پر بتائی جاتی ہے۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔
Reserve Meds کیسے مدد کرتا ہے
Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ادویات امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے فراہم کی جاتی ہیں۔ ہم آپ کے ڈاکٹر اور ہسپتال کو فائل تیار کرنے میں مدد دیتے ہیں، منظوری کے بعد امریکہ سے فراہمی اور درجۂ حرارت کے کنٹرول میں ترسیل کا انتظام کرتے ہیں، اور آپ کے خاندان کو باخبر رکھتے ہیں۔ ہم صرف FDA سے منظور شدہ ادویات تک رسائی میں رابطہ کاری کرتے ہیں۔ تجرباتی (investigational) ادویات صرف صنعت کار کے توسیعی رسائی (expanded access) پروگرام کے ذریعے ملتی ہیں، جس کی درخواست علاج کرنے والے معالج دیتے ہیں؛ ہم یہ راستہ سمجھا سکتے ہیں، لیکن ایسی ادویات فراہم نہیں کرتے۔
ہیموفیلیا B کے علاج کے بارے میں ہم سے پوچھیں
ہمیں دوا اور اپنا ملک بتائیں۔ ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں؛ واٹس ایپ پر عموماً اسی دن۔
اکثر پوچھے جانے والے سوالات
کیا ہیموفیلیا B کے لیے FDA سے منظور شدہ کوئی علاج موجود ہے؟
جی ہاں۔ اس صفحے پر دی گئی ادویات کو مریضوں کے مخصوص گروہوں کے لیے امریکی FDA کی منظوری حاصل ہے: Hemgenix، Alhemo اور Qfitlia۔ صحیح شرائط ہر امریکی لیبل میں درج ہیں اور اوپر ان کا خلاصہ دیا گیا ہے۔ ان میں سے کوئی دوا موزوں ہے یا نہیں، یہ آپ کے ماہر معالج طے کرتے ہیں۔
کیا Hemgenix سعودی عرب یا متحدہ عرب امارات میں دستیاب ہے؟
ہم نے 17 اکتوبر 2026 کو جانچ کی۔ سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں درج ہے۔ ابوظہبی: DoH کی ادویات کوڈ فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی کی فہرست میں درج ہونا متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح کی حیثیت ظاہر نہیں کرتا، جس کی ہم تصدیق نہیں کر سکے۔ موجودہ فراہمی کی تصدیق آپ کا ہسپتال کرتا ہے۔
کوئی خاندان Hemgenix کیسے حاصل کر سکتا ہے؟
یہ کسی اہل مرکز میں دی جاتی ہے۔ آپ کے ماہر معالج مریض کو ریفر کرتے ہیں، مرکز اہلیت کی جانچ کرتا ہے، اور خاندان علاج کے اخراجات اور سفر کی منصوبہ بندی کرتا ہے۔ کوئی مقامی ہسپتال یہ علاج صرف اسی صورت میں دے سکتا ہے جب صنعت کار فراہمی پر رضامند ہو اور ریگولیٹر اجازت دے۔
علاج پر کتنا خرچ آتا ہے؟
درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات، جن میں دوا، ترسیل، درآمدی مراحل اور رابطہ کاری شامل ہیں، آپ کے فیصلے سے پہلے آپ کے کیس کے لیے تحریری طور پر بتائے جاتے ہیں۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔
کیا Reserve Meds بیماری کی تشخیص کرتا ہے یا نسخہ لکھتا ہے؟
نہیں۔ Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ادویات امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے فراہم کی جاتی ہیں۔ ہم نہ تشخیص کرتے ہیں، نہ نسخہ لکھتے ہیں اور نہ یہ طے کرتے ہیں کہ ریگولیٹر کیا منظور کرے۔ طبی فیصلے آپ کے ماہر معالج اور ہسپتال کرتے ہیں۔
Hemgenix کون لے سکتا ہے؟
Hemgenix کا امریکی لیبل ہیموفیلیا B کے ان بالغوں کا احاطہ کرتا ہے جو فیکٹر IX پروفیلیکسس لیتے ہیں، یا جنہیں جان لیوا یا بار بار سنگین خود بخود خون بہنے کا سامنا ہوا ہو۔ اہلیت، بشمول فیکٹر IX انہیبیٹرز اور جگر کی صحت کی جانچ، علاج کے مرکز میں دیکھی جاتی ہے۔
حوالہ جات
حوالہ جات 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیے گئے۔ لیبلز، رجسٹر اور ریگولیٹری قواعد بدلتے رہتے ہیں۔ درخواست دینے سے پہلے آپ کے ہسپتال کی فارمیسی موجودہ صورتِ حال کی تصدیق کرتی ہے۔ حوالوں کے عنوانات ان کی اصل زبان (انگریزی) میں دیے گئے ہیں۔
- MedlinePlus (US National Library of Medicine): Hemophilia
- MedlinePlus Genetics (US National Library of Medicine): Hemophilia
- DailyMed: HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) US prescribing information, label version 1 May 2026
- DailyMed: QFITLIA (fitusiran) US prescribing information, label version 16 September 2025
- Owaidah T, et al. The prevalence of factor VIII and IX inhibitors among Saudi patients with hemophilia: Results from the Saudi national hemophilia screening program. Medicine (Baltimore). 2017 (PubMed 28079788)
- Owaidah T, et al. Genotype Hemophilia Screening Program Identified 2 Novel Variants Including a Novel Variant (c.5816-2A > G) Causing a Pathogenic Variant of the Factor 8 Gene. Clin Appl Thromb Hemost. 2023 (PubMed 37525882)
- SFDA: Drugs List, public register (all 9,173 entries checked by brand name on 17 October 2026)
- Department of Health Abu Dhabi: drug code list Drugs.xlsx (release 26 September 2026, effective 2 October 2026)
- DailyMed: ALHEMO (concizumab-mtci) US prescribing information, label version 1 July 2025
- SFDA: Special Access Program (SAP) guidance, version 1.0
- NHRA Bahrain: Circular No. (41) of 2020, procedures for importing non-registered medicines and pharmaceutical products
متعلقہ صفحات
- ہیموفیلیا A
- Immune thrombocytopenia (ITP) (انگریزی)
- Hemgenix: drug overview (انگریزی)
- Alhemo: drug overview (انگریزی)
- Qfitlia: drug overview (انگریزی)
- مریض کے نام پر درآمد: مکمل وضاحت (انگریزی)
- امریکہ میں نئی منظور شدہ ادویات کا ٹریکر (انگریزی)
- رسائی سے متعلق عام سوالات کے جوابات (انگریزی)
- سرحد پار معلومات اور انکشافات (انگریزی)
- یہ صفحہ انگریزی میں پڑھیں
- یہ صفحہ عربی میں پڑھیں
- یہ صفحہ ہندی میں پڑھیں
یہ صفحہ عمومی صحت کی معلومات ہے، طبی مشورہ نہیں۔ یہ آپ کے ڈاکٹر سے مشورے کا متبادل نہیں ہے۔