مرض جوشيه
الأمراض الاستقلابية · الوصول إلى العلاجات التخصصية والأمراض النادرة
عن مرض جوشيه
مرض جوشيه مرض تخزين ليزوزومي وراثي ناتج عن نقص إنزيم الغلوكوسيريبروسيداز. يُعالَج بعلاج الاستبدال الإنزيمي (إيميغلوسيراز، فيلاغلوسيراز ألفا، تاليغلوسيراز ألفا) أو علاج تقليل الركيزة (إليغلوستات، ميغلوستات). مسار NPP يتيح الوصول حيث لا يتوفّر الجزيء المحدد محلياً.
الوصول إلى العلاج التخصصي
المرضى المصابون بـ مرض جوشيه الذين يعيشون في دول لم يُسجَّل فيها العلاج الموصوف أو لا يحظى بتغطية تأمينية، يمكنهم استكشاف الوصول عبر برنامج المريض المُسمَّى (NPP). تنسّق Reserve Meds هذا المسار: نتعاون مع طبيبك المعالج، ونساعد في إعداد توثيق دولة الوجهة، ونوفّر الدواء من تجّار الجملة الأمريكيين الملتزمين بقانون DSCSA. محجوز لكم.
ما الذي يُناقَش مع طبيبك
- ما إذا كان دواء أمريكي معتمَد بعينه مناسباً سريرياً لحالتك.
- ما إذا كان طبيبك المعالج قادراً على إصدار وصفة للوصول عبر NPP.
- ما هي الوثائق التي تطلبها دولة الوجهة للدواء المحدّد.
- أي اعتبارات تتعلّق بالجرعة أو المراقبة أو طريقة الإعطاء.
ابدأ طلباً
مخصص لك. انضم إلى قائمة الانتظار.