الرئيسية / الأمراض / ضمور العضلات الشوكي

ضمور العضلات الشوكي (SMA): العلاجات المعتمدة في الولايات المتحدة وكيف تحصل عليها العائلات في الخليج

دليل واضح للعائلات في الخليج، راجعناه مقابل النشرات الأمريكية المعتمدة وسجلات الأدوية الخليجية والأبحاث الطبية المنشورة.

اطلبوا عرض السعر عبر واتساب

راجعه فريق العمليات السريرية في Reserve Meds بتاريخ 17 أكتوبر 2026.

ضمور العضلات الشوكي: الإجابة المختصرة

اعتمدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أربعة أدوية في هذه الصفحة لعلاج ضمور العضلات الشوكي، وكلٌّ منها مخصص لفئة محددة من المرضى. ووجدنا أربعة منها في سجل خليجي واحد على الأقل، لذا اسألوا المستشفى عن التوريد المحلي أولًا. وإلا يمكن للمستشفى طلب الاستيراد باسم المريض. Reserve Meds شركة صحة رقمية، ونحن لا نشخّص ولا نكتب الوصفات الطبية.

  • الأدوية المعتمدة في الولايات المتحدة في هذه الصفحة: Zolgensma، Itvisma، Spinraza وEvrysdi.
  • التسجيل في الخليج (تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026): انظروا وضع كل دواء أدناه.
  • المسار النظامي: التوريد المحلي حيث يكون الدواء مدرجًا، وإلا فطلب استيراد باسم المريض يقدّمه المستشفى المعالج، والعلاجات الخلوية والجينية في مركز مؤهل.
  • السعر: عند الطلب.

ما المقصود بضمور العضلات الشوكي؟

ضمور العضلات الشوكي مجموعة من الأمراض الوراثية التي تتلف الخلايا العصبية الحركية وتقتلها، وهي الخلايا الموجودة في الحبل الشوكي وأسفل الدماغ التي تتحكم في الحركة. ومع موت هذه الخلايا تضعف العضلات وتضمر، مما قد يؤثر في الكلام والمشي والبلع والتنفس.[1]

النوع الأول هو الأكثر شيوعًا والأشد، إذ تظهر العلامات عادةً قبل عمر 6 أشهر، ولا يستطيع الطفل غالبًا الجلوس دون مساعدة، ويتوفى كثير من الأطفال دون علاج قبل عمر سنتين. ويُلاحظ النوع الثاني عادةً بين 6 و18 شهرًا، ويستطيع معظم الأطفال الجلوس لكن لا يستطيعون الوقوف أو المشي دون مساعدة. أما الأنواع الأخف فتبدأ لاحقًا.[1]

ينتج المرض عن تغيرات في جين SMN1. وفي الولايات المتحدة اعتُمد علاج جيني وريدي يُعطى مرة واحدة للأطفال دون عمر سنتين، وعلاج جيني يُحقن في السائل الشوكي للمرضى من عمر سنتين فأكثر، ودواءان يعملان على جين SMN2 للأطفال والبالغين: حقنة في السائل الشوكي ومحلول فموي.[2, 3, 4, 5]

ضمور العضلات الشوكي في الخليج

وجدت دراسة شملت 4,198 متطوعًا سعوديًا شابًا أن نسبة حاملي جين ضمور العضلات الشوكي بلغت 2.6%، وقدّرت معدل الإصابة عند الولادة بنحو 32 لكل 100,000 مولود، وكان 27% من المشاركين أبناء زواج بين أبناء العمومة.[6]

وفي قطر تلقى 9 أطفال مصابين بالمرض تتراوح أعمارهم بين 4 و23 شهرًا علاج أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك بين نوفمبر 2019 ويوليو 2020، وتحسنت درجاتهم الحركية بشكل ملحوظ، ولوحظ ارتفاع في إنزيمات الكبد دون أعراض.[7]

الأدوية المعتمدة في الولايات المتحدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي

كل دواء أدناه معتمد في الولايات المتحدة لفئة محددة من المرضى، والصياغة تلخيص للنشرة الأمريكية الحالية. ويقرر الطبيب الأخصائي ما إذا كان أيٌّ منها مناسبًا للمريض.

  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (صفحة الدواء بالإنجليزية)
    معتمد في الولايات المتحدة لعلاج الأطفال دون عمر سنتين المصابين بضمور العضلات الشوكي الناتج عن تغيرات في نسختي جين SMN1. وهو علاج جيني يُعطى مرة واحدة بالتسريب الوريدي في مركز مؤهل.[2]
    يُعطى في مركز علاج مؤهل. السجلات الخليجية: السعودية: مدرج في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء. أبوظبي: له رمز فعّال في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026. لم نتحقق من الوضع الاتحادي في الإمارات ولا من الكويت وقطر والبحرين وعُمان في سجل عام.[8, 9]
    أدلة البلدان: السعودية، الإمارات، الكويت، قطر، البحرين، مصر، الهند
  • Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve)
    معتمد في الولايات المتحدة لعلاج البالغين والأطفال من عمر سنتين فأكثر المصابين بضمور العضلات الشوكي مع طفرة مؤكدة في جين SMN1. وهو علاج جيني يُعطى مرة واحدة بالحقن في السائل الشوكي في مركز مؤهل.[3]
    يُعطى في مركز علاج مؤهل. السجلات الخليجية: السعودية: لم نجده باسمه التجاري في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء. أبوظبي: له رمز فعّال في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026. لم نتحقق من الوضع الاتحادي في الإمارات ولا من الكويت وقطر والبحرين وعُمان في سجل عام.[8, 9]
  • Spinraza (nusinersen) (صفحة الدواء بالإنجليزية)
    معتمد في الولايات المتحدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال والبالغين. ويُحقن في السائل الشوكي في المستشفى بجرعات تحميلية ثم كل 4 أشهر.[4]
    السجلات الخليجية: السعودية: مدرج في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء. أبوظبي: له رمز فعّال في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026. لم نتحقق من الوضع الاتحادي في الإمارات ولا من الكويت وقطر والبحرين وعُمان في سجل عام.[8, 9]
    أدلة البلدان: السعودية، الإمارات، الكويت، قطر، البحرين، مصر، الهند
  • Evrysdi (risdiplam) (صفحة الدواء بالإنجليزية)
    معتمد في الولايات المتحدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال والبالغين. ويؤخذ عن طريق الفم مرة يوميًا.[5]
    السجلات الخليجية: السعودية: مدرج في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء. أبوظبي: له رمز فعّال في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026. لم نتحقق من الوضع الاتحادي في الإمارات ولا من الكويت وقطر والبحرين وعُمان في سجل عام.[8, 9]
    أدلة البلدان: مصر

كيف تحصل العائلات في الخليج على هذه الأدوية

إذا كان الدواء مدرجًا في بلدكم: اسألوا الطبيب الأخصائي وصيدلية المستشفى عن التوريد المحلي أولًا. فالإدراج لا يعني أن كل مستشفى يوفّر الدواء، وقد يكون اسم تجاري آخر للدواء نفسه مسجلًا أيضًا، لكن التوريد المحلي غالبًا المسار الأسرع، وقد لا تحتاجون إلينا.

إذا لم يكن مسجلًا: المسار النظامي المعتاد هو الاستيراد باسم المريض، إذ يطلب المستشفى المعالج، بناءً على طلب مكتوب من الطبيب الأخصائي، إذنًا من الجهة التنظيمية الوطنية لاستيراد الدواء لمريض واحد، مستندًا إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وفي السعودية يغطي هذه الطلبات دليل برنامج الوصول الخاص لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء، وفي البحرين يحدد التعميم رقم 41 لعام 2020 الإجراءات، ولدول الخليج الأخرى إجراءاتها الخاصة التي تتأكد منها صيدلية المستشفى.[10, 11] وبعد صدور الموافقة ترتّب Reserve Meds التوريد عبر شريك أمريكي مرخَّص لتوزيع الأدوية بالجملة إلى صيدلية المستشفى.

بالنسبة إلى Zolgensma وItvisma: تُصنع هذه العلاجات لمريض واحد أو تحتاج إلى إجراء متخصص، لذا يجري العلاج في مركز مؤهل. ويعني ذلك لمعظم العائلات في الخليج تحويلًا من الطبيب الأخصائي إلى مركز قادر على إعطاء العلاج. ولا يمكن لمستشفى محلي إعطاؤه إلا إذا وافقت الشركة المصنعة على توريده لذلك المستشفى ووافقت الجهة التنظيمية، ولا يمكننا أن نعد بموافقة الشركة المصنعة.

من يقوم بماذا

  • الطبيب الأخصائي المعالج: يقرر ما إذا كان الدواء مناسبًا للمريض ويكتب الخطاب الطبي.
  • المستشفى: يتحقق من التوريد المحلي، ويقدّم أي طلب استيراد، ويعطي العلاج بأمان.
  • الجهة التنظيمية الوطنية: تقرر الموافقة على استيراد الدواء غير المسجل أو رفضها.
  • الشركة المصنعة: تقرر أين يمكن توريد دوائها، خاصة في العلاجات الخلوية والجينية.
  • Reserve Meds: تساعد في تنظيم السجلات، وتنسّق التوريد من الولايات المتحدة عبر شريكنا لتوزيع الأدوية بالجملة والشحن، وتُبقي عائلتكم على اطلاع. نحن لا نقدم نصيحة طبية.

المستندات المطلوبة عادةً

  • خطاب من الطبيب الأخصائي المعالج يتضمن التشخيص والعلاجات السابقة وسبب النظر في هذا الدواء
  • التقارير التي تؤكد التشخيص، مثل نتائج المختبر أو الفحص الجيني أو التصوير أو علم الأمراض، مترجمة إلى الإنجليزية عند الحاجة
  • ملاحظات العيادة الحديثة وقائمة بالأدوية الحالية
  • لطلب الاستيراد عبر المستشفى: الوصفة الطبية ونموذج طلب المستشفى والموافقة المكتوبة من المريض أو وليّه
  • ما يثبت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والنشرة الأمريكية للدواء (يمكننا توفيرهما)

نقدّم لكم تقديرًا زمنيًا مكتوبًا بعد اطلاعنا على ملف المستشفى، فالجهة التنظيمية ومركز العلاج والشركة المصنعة تحدد مددها الخاصة.

تكلفة العلاج

السعر عند الطلب. وتعتمد التكلفة الإجمالية على الدواء والجرعة والشحن وخطوات الاستيراد والتنسيق. نوضّح لكم كتابةً رسوم التنسيق الخاصة بحالتكم قبل أي التزام من جانبكم، دون أي رسوم خفية.

كيف تساعدكم Reserve Meds

Reserve Meds شركة صحة رقمية، وليست صيدلية. تُورَّد الأدوية عبر شريك أمريكي مرخَّص لتوزيع الأدوية بالجملة. نساعد طبيبكم ومستشفاكم في تجهيز الملف، ونرتب التوريد من الولايات المتحدة والشحن المضبوط الحرارة بعد صدور الموافقة، ونُبقي عائلتكم على اطلاع. ونحن ننسّق الحصول على الأدوية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فقط، أما الأدوية التجريبية فلا تتوفر إلا عبر برنامج الوصول الموسَّع لدى الشركة المصنعة بطلب من الطبيب المعالج، ويمكننا شرح هذا المسار لكننا لا نوفّر تلك الأدوية.

اسألونا عن علاج ضمور العضلات الشوكي

أخبرونا بالدواء والدولة ورقم واتساب أو الهاتف. نرد خلال يوم عمل واحد، وغالبًا في اليوم نفسه عبر واتساب.

أو راسلونا عبر واتساب

لا يلزم إنشاء حساب. نرد خلال يوم عمل واحد. نوضّح لكم كتابةً رسوم التنسيق الخاصة بحالتكم قبل أي التزام من جانبكم، دون أي رسوم خفية.

لديكم حالة قائمة؟ سجّلوا الدخول

الأسئلة الشائعة

هل يوجد علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لضمور العضلات الشوكي؟

نعم، فالأدوية الواردة في هذه الصفحة حاصلة على موافقة أمريكية لفئات محددة من المرضى: Zolgensma، Itvisma، Spinraza وEvrysdi. والشروط الدقيقة واردة في النشرة الأمريكية لكل دواء ومُلخَّصة أعلاه، ويقرر الطبيب الأخصائي ما إذا كان أيٌّ منها مناسبًا.

هل Zolgensma متوفر في السعودية أو الإمارات؟

السعودية: مدرج في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء. أبوظبي: له رمز فعّال في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026. لم نتحقق من الوضع الاتحادي في الإمارات ولا من الكويت وقطر والبحرين وعُمان في سجل عام. ولا يدل الإدراج في أبوظبي على الوضع الاتحادي في الإمارات.

كيف يمكن لعائلة في الخليج الحصول على Zolgensma؟

يُعطى في مركز مؤهل؛ إذ يحوّل الطبيب الأخصائي المريض، ويتحقق المركز من الأهلية، وترتب العائلة التمويل والسفر. ولا يمكن لمستشفى محلي إعطاؤه إلا إذا وافقت الشركة المصنعة على توريده ووافقت الجهة التنظيمية.

كم تبلغ تكلفة العلاج؟

السعر عند الطلب. وتُحدَّد التكلفة الإجمالية لحالتكم، بما فيها الدواء والشحن وخطوات الاستيراد والتنسيق، كتابيًا قبل أن تلتزموا، دون أي رسوم خفية.

أي دواء لضمور العضلات الشوكي يناسب طفلي؟

يعتمد ذلك على العمر ونوع المرض والفحص الجيني والعلاجات السابقة، إذ تختلف النشرات الأمريكية: Zolgensma للأطفال دون عمر سنتين، وItvisma لمن هم في عمر سنتين فأكثر، وSpinraza وEvrysdi للأطفال والبالغين، ويقرر ذلك أخصائي الأمراض العصبية العضلية.

لماذا ينتشر المرض في بعض العائلات الخليجية؟

وجدت الدراسة السعودية أن نسبة الحاملين 2.6%، وربطت ارتفاع معدل الإصابة جزئيًا بزواج الأقارب، ويمكن لفحص الحاملين أن يساعد العائلات على التخطيط.

مصادر الإجابتين الأخيرتين: [2, 3, 4, 5] [6]

المصادر

راجعنا المصادر في 17 أكتوبر 2026، وأغلبها باللغة الإنجليزية. قد تتغير النشرات والسجلات وقواعد الجهات التنظيمية، لذا تتأكد صيدلية المستشفى من الوضع الحالي قبل تقديم الطلب.

  1. MedlinePlus (US National Library of Medicine): Spinal Muscular Atrophy
  2. DailyMed (US National Library of Medicine): Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) US prescribing information, version published 29 June 2026
  3. DailyMed (US National Library of Medicine): Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) US prescribing information, version published 29 June 2026
  4. DailyMed (US National Library of Medicine): Spinraza (nusinersen) US prescribing information, version published 6 April 2026
  5. DailyMed (US National Library of Medicine): Evrysdi (risdiplam) US prescribing information, version published 28 September 2026
  6. Al Jumah et al. Spinal muscular atrophy carrier frequency in Saudi Arabia. Mol Genet Genomic Med 2022 (PubMed 36062320)
  7. Ali et al. Gene therapy for spinal muscular atrophy: the Qatari experience. Gene Ther 2021 (PubMed 34276047)
  8. SFDA: Drugs List, public register (all 9,173 entries checked by brand name on 17 October 2026)
  9. Department of Health Abu Dhabi: drug code list Drugs.xlsx (release 26 September 2026, effective 2 October 2026)
  10. SFDA: Special Access Program (SAP) guidance, version 1.0
  11. NHRA Bahrain: Circular No. (41) of 2020, procedures for importing non-registered medicines and pharmaceutical products

روابط ذات صلة

هذه المعلومات للتثقيف الصحي العام وليست نصيحة طبية، ولا تُغني عن استشارة طبيبكم.