ड्यूकेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी
न्यूरोलॉजी और दुर्लभ रोग · विशेष और दुर्लभ-रोग एक्सेस
ड्यूकेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के बारे में
ड्यूकेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) DMD जीन में परिवर्तन के कारण होने वाली एक X-लिंक्ड प्रगतिशील मांसपेशी-क्षयकारी बीमारी है। उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचारों में एलेविडिस (Elevidys, delandistrogene moxeparvovec) जीन थेरेपी, exon-skipping थेरेपी (Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45, Viltepso) और एगाम्री (Agamree, vamorolone) शामिल हैं। उपयुक्तता उत्परिवर्तन-प्रकार और आयु पर निर्भर है।
विशेष उपचार तक पहुँच
ड्यूकेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ उनका निर्धारित उपचार पंजीकृत नहीं है या बीमा द्वारा कवर नहीं है, वे नेम्ड पेशेंट प्रोग्राम (NPP) एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Reserve Meds इस मार्ग का समन्वय करता है: हम आपके उपचार करने वाले चिकित्सक के साथ काम करते हैं, गंतव्य-देश के दस्तावेज़ तैयार करने में सहायता करते हैं, और DSCSA-अनुपालक अमेरिकी थोक विक्रेताओं से दवा प्राप्त करते हैं। आपके लिए सुरक्षित।
अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें
- क्या कोई विशिष्ट अमेरिकी-स्वीकृत दवा आपके मामले के लिए नैदानिक दृष्टि से उपयुक्त है।
- क्या आपके उपचार-चिकित्सक NPP एक्सेस के लिए नुस्ख़ा जारी कर सकते हैं।
- गंतव्य देश को उस विशिष्ट दवा के लिए कौन-कौन से दस्तावेज़ चाहिए।
- खुराक, निगरानी, या प्रशासन-विधि से जुड़े विचार।
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