قیمت: درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات ہر کیس کے لیے تحریری طور پر بتائے جاتے ہیں۔
ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں
میری کوٹیشن حاصل کریں

ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی (DMD): امریکہ میں منظور شدہ علاج اور خاندان ان تک کیسے رسائی حاصل کر سکتے ہیں

خاندانوں کے لیے ایک آسان رہنمائی، جسے امریکی FDA لیبلز، خلیجی ممالک کے ادویاتی رجسٹروں اور شائع شدہ طبی تحقیق سے جانچا گیا ہے۔

Reserve Meds کی کلینیکل آپریشنز ٹیم نے جائزہ لیا · آخری جائزہ:

ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی: مختصر جواب

امریکی FDA نے اس صفحے پر دی گئی 7 ادویات کو ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی کے لیے منظور کیا ہے، ہر ایک کو مخصوص مریضوں کے لیے۔ ان میں سے 6 ادویات خلیجی ممالک کے کم از کم ایک ایسے رجسٹر میں درج ہیں جسے ہم نے چیک کیا، اس لیے پہلے اپنے ہسپتال سے مقامی دستیابی کے بارے میں پوچھیں۔ بصورتِ دیگر ہسپتال مریض کے نام پر درآمد کی درخواست دے سکتا ہے۔ Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ہم نہ بیماری کی تشخیص کرتے ہیں اور نہ نسخہ لکھتے ہیں۔

  • اس صفحے پر امریکی FDA سے منظور شدہ ادویات: Elevidys (ایلیوڈس)، Duvyzat (ڈیووی زیٹ)، Agamree (ایگامری)، Exondys 51 (ایکسونڈس 51)، Vyondys 53 (وائیونڈس 53)، Viltepso (ولٹیپسو) اور Amondys 45 (امونڈس 45)۔
  • خلیجی ممالک میں رجسٹریشن (17 اکتوبر 2026 کو چیک کی گئی): ہر دوا کے نیچے دیکھیں۔
  • قانونی راستہ: جہاں دوا درج ہو وہاں مقامی فراہمی؛ ورنہ علاج کرنے والے ہسپتال کی جانب سے مریض کے نام پر درآمد کی درخواست؛ سیل اور جین تھراپی کسی اہل مرکز میں۔
  • قیمت: درخواست پر کوٹیشن۔ ہر کیس کے لیے آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری، الگ کوٹیشن دی جاتی ہے۔

ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی کیا ہے؟

مسکولر ڈسٹرافیاں جینیاتی کیفیات ہیں جن میں پٹھے آہستہ آہستہ کمزور ہوتے اور سوکھتے جاتے ہیں۔ ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی (DMD) حرکت میں استعمال ہونے والے پٹھوں اور دل کے پٹھے کو متاثر کرتی ہے، اور یہ تقریباً صرف مردوں میں ہوتی ہے۔[1]

DMD والے لڑکوں میں پٹھوں کی کمزوری بچپن کے ابتدائی برسوں میں ظاہر ہوتی ہے اور تیزی سے بڑھتی ہے۔ وہ بیٹھنا، کھڑا ہونا اور چلنا دیر سے سیکھ سکتے ہیں، اور عموماً نوعمری تک وہیل چیئر پر انحصار کرنے لگتے ہیں۔ بیکر مسکولر ڈسٹرافی ایک متعلقہ، عموماً ہلکی کیفیت ہے جو اسی جین میں تبدیلی سے ہوتی ہے۔[1]

ڈوشین اور بیکر مسکولر ڈسٹرافی مل کر دنیا بھر میں 3,500 تا 5,000 نومولود لڑکوں میں سے 1 کو متاثر کرتی ہیں۔ امریکہ میں منظور شدہ کچھ ادویات صرف ان لڑکوں کے لیے کارآمد ہیں جن کے DMD جین میں مخصوص تبدیلیاں ہوں، اس لیے جینیاتی ٹیسٹ اہم ہے۔[1, 2]

خلیجی ممالک میں ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی

سعودی عرب میں ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی کا جائزہ 2024 میں Frontiers in Neurology میں لیا گیا، اور 2022 کے ایک مقالے نے مشرقِ وسطیٰ میں DMD کے لیے جین تھراپی کے مواقع پر بات کی۔[3, 4]

ہم نے 17 اکتوبر 2026 کو اس صفحے کی ہر دوا کو SFDA کی مکمل ادویاتی فہرست اور محکمۂ صحت ابوظہبی کی ادویات کوڈ فہرست سے ملایا۔ 7 میں سے 0 سعودی عرب میں اور 7 میں سے 6 ابوظہبی میں درج تھیں۔ ہر دوا کا نتیجہ نیچے دیا گیا ہے۔ فہرست میں درج ہونے کا مطلب یہ نہیں کہ ہر ہسپتال میں دوا موجود ہو، اور متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان کے رجسٹر چیک نہیں کیے گئے۔[5, 6]

ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی کے لیے امریکی FDA سے منظور شدہ ادویات

نیچے دی گئی ہر دوا امریکہ میں مریضوں کے ایک مخصوص گروہ کے لیے منظور ہے۔ تفصیل موجودہ امریکی لیبل کا خلاصہ ہے۔ کوئی دوا مریض کے لیے موزوں ہے یا نہیں، یہ آپ کے ماہر معالج طے کرتے ہیں۔

  • Elevidys (ایلیوڈس) (delandistrogene moxeparvovec-rokl)
    امریکی FDA نے اسے 4 سال یا اس سے زیادہ عمر کے DMD کے ان مریضوں کے لیے منظور کیا ہے جو چل سکتے ہوں اور جن کے DMD جین میں تصدیق شدہ میوٹیشن ہو۔ یہ ایک بار دی جانے والی جین تھراپی ہے جو کسی اہل مرکز میں انفیوژن سے دی جاتی ہے۔[7]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 12 اگست 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Duvyzat (ڈیووی زیٹ) (givinostat)
    امریکی FDA نے اسے 6 سال یا اس سے زیادہ عمر کے مریضوں میں DMD کے لیے منظور کیا ہے۔ یہ منہ سے لیا جانے والا سسپنشن ہے۔[8]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 21 نومبر 2024۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Agamree (ایگامری) (vamorolone)
    امریکی FDA نے اسے 2 سال یا اس سے زیادہ عمر کے مریضوں میں DMD کے لیے منظور کیا ہے۔ یہ منہ سے لیا جانے والا کورٹیکوسٹیرائیڈ سسپنشن ہے۔[9]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 22 جنوری 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Exondys 51 (ایکسونڈس 51) (eteplirsen)
    امریکی FDA نے اسے ان مریضوں میں DMD کے لیے منظور کیا ہے جن کی تصدیق شدہ میوٹیشن ایکسون 51 اسکپنگ کے قابل ہو۔ یہ ہفتہ وار انفیوژن ہے۔[2]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 13 اگست 2025۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Vyondys 53 (وائیونڈس 53) (golodirsen)
    امریکی FDA نے اسے ان مریضوں میں DMD کے لیے منظور کیا ہے جن کی تصدیق شدہ میوٹیشن ایکسون 53 اسکپنگ کے قابل ہو۔ یہ ہفتہ وار انفیوژن ہے۔[10]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 13 مارچ 2025۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Viltepso (ولٹیپسو) (viltolarsen)
    امریکی FDA نے اسے ان مریضوں میں DMD کے لیے منظور کیا ہے جن کی تصدیق شدہ میوٹیشن ایکسون 53 اسکپنگ کے قابل ہو۔ یہ ہفتہ وار انفیوژن ہے۔[11]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 16 جولائی 2025۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: DoH کی ادویات کوڈ فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]
  • Amondys 45 (امونڈس 45) (casimersen)
    امریکی FDA نے اسے ان مریضوں میں DMD کے لیے منظور کیا ہے جن کی تصدیق شدہ میوٹیشن ایکسون 45 اسکپنگ کے قابل ہو۔ یہ ہفتہ وار انفیوژن ہے۔[12]
    موجودہ امریکی لیبل کا ورژن: 9 جنوری 2026۔ خلیجی رجسٹر: سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیا گیا۔ متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح، کویت، قطر، بحرین اور عمان: چیک نہیں کیے گئے؛ آپ کے پوچھنے پر ہم آپ کے ملک کے لیے تصدیق کرتے ہیں۔[5, 6]

خاندان ان ادویات تک کیسے رسائی حاصل کر سکتے ہیں

اگر دوا آپ کے ملک میں درج ہے۔ سب سے پہلے اپنے ماہر معالج اور ہسپتال کی فارمیسی سے مقامی فراہمی کے بارے میں پوچھیں۔ درج ہونے کا مطلب یہ نہیں کہ ہر ہسپتال میں دوا موجود ہو، اور اسی دوا کا کوئی دوسرا برانڈ بھی رجسٹرڈ ہو سکتا ہے، لیکن مقامی فراہمی عموماً سب سے تیز راستہ ہے اور ممکن ہے آپ کو ہماری ضرورت ہی نہ پڑے۔

اگر دوا رجسٹرڈ نہیں ہے۔ عام قانونی راستہ مریض کے نام پر درآمد ہے: علاج کرنے والا ہسپتال، آپ کے ماہر معالج کی تحریری درخواست پر اور امریکی FDA کی منظوری کو بنیاد بنا کر، ایک مریض کے لیے دوا درآمد کرنے کی اجازت قومی ریگولیٹر سے مانگتا ہے۔ سعودی عرب میں SFDA کے خصوصی رسائی پروگرام (Special Access Program) کی رہنمائی ایسی درخواستوں پر لاگو ہوتی ہے؛ بحرین میں NHRA کا 2020 کا سرکلر نمبر 41 طریقۂ کار طے کرتا ہے۔ دوسرے ممالک کے اپنے طریقۂ کار ہیں، جن کی تصدیق ہسپتال کی فارمیسی کرتی ہے۔[13, 14] منظوری ملنے کے بعد Reserve Meds امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے ہسپتال کی فارمیسی تک فراہمی کا انتظام کرتا ہے۔

Elevidys کے لیے۔ یہ علاج ہر مریض کے لیے الگ تیار کیے جاتے ہیں یا ان کے لیے خاص طریقۂ کار درکار ہوتا ہے، اس لیے علاج کسی اہل مرکز میں ہوتا ہے۔ زیادہ تر خاندانوں کے لیے اس کا مطلب یہ ہے کہ علاج کرنے والے ماہر معالج مریض کو ایسے مرکز میں بھیجتے ہیں جو یہ علاج دے سکتا ہو۔ کوئی مقامی ہسپتال یہ علاج صرف اسی صورت میں دے سکتا ہے جب صنعت کار اس ہسپتال کو فراہمی پر رضامند ہو اور ریگولیٹر اجازت دے۔ ہم یہ وعدہ نہیں کر سکتے کہ صنعت کار رضامند ہوگا۔

پاکستان، بھارت اور دوسرے ممالک میں غیر رجسٹرڈ دوا کی درآمد کے اپنے قواعد ہیں۔ آپ کا ہسپتال آپ کے ملک کے موجودہ طریقۂ کار کی تصدیق کرتا ہے۔

کون کیا کرتا ہے

  • آپ کے علاج کرنے والے ماہر معالج طے کرتے ہیں کہ کوئی دوا مریض کے لیے موزوں ہے یا نہیں، اور طبی خط لکھتے ہیں۔
  • ہسپتال مقامی فراہمی کی جانچ کرتا ہے، درآمد کی کوئی بھی درخواست جمع کراتا ہے اور علاج محفوظ طریقے سے دیتا ہے۔
  • قومی ریگولیٹر طے کرتا ہے کہ کسی غیر رجسٹرڈ دوا کی درآمد کی اجازت دی جائے یا نہیں۔
  • صنعت کار طے کرتا ہے کہ اس کی دوا کہاں فراہم کی جا سکتی ہے، خاص طور پر سیل اور جین تھراپی کے معاملے میں۔
  • Reserve Meds ریکارڈ ترتیب دینے میں مدد کرتا ہے، ہمارے ہول سیل پارٹنر کے ذریعے امریکہ سے فراہمی، ترسیل اور آپ کے خاندان کو باخبر رکھنے میں رابطہ کاری کرتا ہے۔ ہم طبی مشورہ نہیں دیتے۔

عام طور پر درکار دستاویزات

  • علاج کرنے والے ماہر معالج کا خط، جس میں تشخیص، پچھلے علاج اور اس دوا پر غور کی وجہ درج ہو
  • تشخیص کی تصدیق کرنے والی رپورٹیں، جیسے لیبارٹری، جینیاتی، امیجنگ یا پیتھالوجی کے نتائج، ضرورت ہو تو انگریزی ترجمے کے ساتھ
  • کلینک کے حالیہ نوٹس اور موجودہ ادویات کی فہرست
  • ہسپتال کی درآمدی درخواست کے لیے: نسخہ، ہسپتال کا درخواست فارم اور مریض یا سرپرست کی تحریری رضامندی
  • امریکی FDA منظوری کا ثبوت اور امریکی نسخہ نویسی کی معلومات (یہ ہم فراہم کر سکتے ہیں)

آگے بڑھنے سے پہلے ہم آپ کے کیس کے لیے وقت کا تحریری اندازہ دیتے ہیں۔ ریگولیٹر، ہسپتال یا علاج مرکز اور صنعت کار اپنا وقت خود طے کرتے ہیں۔

علاج کے اخراجات

درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات دوا، خوراک، ترسیل، درآمدی مراحل اور رابطہ کاری پر منحصر ہیں۔ ہر کیس کو آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری، الگ کوٹیشن ملتی ہے۔ آپ کے کیس کی کوآرڈینیشن فیس آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری طور پر بتائی جاتی ہے۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔

Reserve Meds کیسے مدد کرتا ہے

Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ادویات امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے فراہم کی جاتی ہیں۔ ہم آپ کے ڈاکٹر اور ہسپتال کو فائل تیار کرنے میں مدد دیتے ہیں، منظوری کے بعد امریکہ سے فراہمی اور درجۂ حرارت کے کنٹرول میں ترسیل کا انتظام کرتے ہیں، اور آپ کے خاندان کو باخبر رکھتے ہیں۔ ہم صرف FDA سے منظور شدہ ادویات تک رسائی میں رابطہ کاری کرتے ہیں۔ تجرباتی (investigational) ادویات صرف صنعت کار کے توسیعی رسائی (expanded access) پروگرام کے ذریعے ملتی ہیں، جس کی درخواست علاج کرنے والے معالج دیتے ہیں؛ ہم یہ راستہ سمجھا سکتے ہیں، لیکن ایسی ادویات فراہم نہیں کرتے۔

ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی کے علاج کے بارے میں ہم سے پوچھیں

ہمیں دوا اور اپنا ملک بتائیں۔ ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں؛ واٹس ایپ پر عموماً اسی دن۔

ہم واٹس ایپ پر جواب دیتے ہیں۔
واٹس ایپ پر پیغام بھیجیں

کوئی اکاؤنٹ ضروری نہیں۔ ہم ایک کاروباری دن کے اندر جواب دیتے ہیں۔ آپ کے کیس کی کوآرڈینیشن فیس آپ کے فیصلے سے پہلے تحریری طور پر بتائی جاتی ہے۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔

اکثر پوچھے جانے والے سوالات

کیا ڈوشین مسکولر ڈسٹرافی کے لیے FDA سے منظور شدہ کوئی علاج موجود ہے؟

جی ہاں۔ اس صفحے پر دی گئی ادویات کو مریضوں کے مخصوص گروہوں کے لیے امریکی FDA کی منظوری حاصل ہے: Elevidys، Duvyzat، Agamree، Exondys 51، Vyondys 53، Viltepso اور Amondys 45۔ صحیح شرائط ہر امریکی لیبل میں درج ہیں اور اوپر ان کا خلاصہ دیا گیا ہے۔ ان میں سے کوئی دوا موزوں ہے یا نہیں، یہ آپ کے ماہر معالج طے کرتے ہیں۔

کیا Elevidys سعودی عرب یا متحدہ عرب امارات میں دستیاب ہے؟

ہم نے 17 اکتوبر 2026 کو جانچ کی۔ سعودی عرب: SFDA کی ادویاتی فہرست میں اس برانڈ نام سے نہیں ملی۔ ابوظہبی: محکمۂ صحت ابوظہبی (DoH) کی ادویات کوڈ فہرست میں اس کا فعال کوڈ موجود ہے۔ ابوظہبی کی فہرست میں درج ہونا متحدہ عرب امارات کی وفاقی سطح کی حیثیت ظاہر نہیں کرتا، جس کی ہم تصدیق نہیں کر سکے۔ موجودہ فراہمی کی تصدیق آپ کا ہسپتال کرتا ہے۔

کوئی خاندان Elevidys کیسے حاصل کر سکتا ہے؟

یہ کسی اہل مرکز میں دی جاتی ہے۔ آپ کے ماہر معالج مریض کو ریفر کرتے ہیں، مرکز اہلیت کی جانچ کرتا ہے، اور خاندان علاج کے اخراجات اور سفر کی منصوبہ بندی کرتا ہے۔ کوئی مقامی ہسپتال یہ علاج صرف اسی صورت میں دے سکتا ہے جب صنعت کار فراہمی پر رضامند ہو اور ریگولیٹر اجازت دے۔

علاج پر کتنا خرچ آتا ہے؟

درخواست پر کوٹیشن۔ آپ کے کل اخراجات، جن میں دوا، ترسیل، درآمدی مراحل اور رابطہ کاری شامل ہیں، آپ کے فیصلے سے پہلے آپ کے کیس کے لیے تحریری طور پر بتائے جاتے ہیں۔ کوئی پوشیدہ چارجز نہیں۔

کیا Reserve Meds بیماری کی تشخیص کرتا ہے یا نسخہ لکھتا ہے؟

نہیں۔ Reserve Meds ایک ڈیجیٹل ہیلتھ کمپنی ہے۔ ادویات امریکہ میں لائسنس یافتہ ایک فارماسیوٹیکل ہول سیل پارٹنر کے ذریعے فراہم کی جاتی ہیں۔ ہم نہ تشخیص کرتے ہیں، نہ نسخہ لکھتے ہیں اور نہ یہ طے کرتے ہیں کہ ریگولیٹر کیا منظور کرے۔ طبی فیصلے آپ کے ماہر معالج اور ہسپتال کرتے ہیں۔

ایکسون اسکپنگ کا کیا مطلب ہے؟

Exondys 51، Vyondys 53، Viltepso اور Amondys 45 صرف ان لڑکوں کے لیے منظور ہیں جن کے DMD جین کی تبدیلی کسی مخصوص ایکسون (51، 53 یا 45) کو اسکپ کرنے کے قابل ہو۔ جینیاتی رپورٹ بتاتی ہے کہ یہ لاگو ہوتا ہے یا نہیں۔

حوالہ جات

حوالہ جات 17 اکتوبر 2026 کو چیک کیے گئے۔ لیبلز، رجسٹر اور ریگولیٹری قواعد بدلتے رہتے ہیں۔ درخواست دینے سے پہلے آپ کے ہسپتال کی فارمیسی موجودہ صورتِ حال کی تصدیق کرتی ہے۔ حوالوں کے عنوانات ان کی اصل زبان (انگریزی) میں دیے گئے ہیں۔

  1. MedlinePlus Genetics (US National Library of Medicine): Duchenne and Becker muscular dystrophy
  2. DailyMed: EXONDYS 51 (eteplirsen) US prescribing information, label version 13 August 2025
  3. Aldharee H, et al. Duchenne muscular dystrophy in Saudi Arabia: a review of the current literature. Front Neurol. 2024 (PubMed 39087004)
  4. Elbashir H, et al. Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Unlocking the Opportunities in Countries in the Middle East and Beyond. J Neuromuscul Dis. 2022 (PubMed 36245386)
  5. SFDA: Drugs List, public register (all 9,173 entries checked by brand name on 17 October 2026)
  6. Department of Health Abu Dhabi: drug code list Drugs.xlsx (release 26 September 2026, effective 2 October 2026)
  7. DailyMed: ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) US prescribing information, label version 12 August 2026
  8. DailyMed: DUVYZAT (givinostat) US prescribing information, label version 21 November 2024
  9. DailyMed: AGAMREE (vamorolone) US prescribing information, label version 22 January 2026
  10. DailyMed: VYONDYS 53 (golodirsen) US prescribing information, label version 13 March 2025
  11. DailyMed: VILTEPSO (viltolarsen) US prescribing information, label version 16 July 2025
  12. DailyMed: AMONDYS 45 (casimersen) US prescribing information, label version 9 January 2026
  13. SFDA: Special Access Program (SAP) guidance, version 1.0
  14. NHRA Bahrain: Circular No. (41) of 2020, procedures for importing non-registered medicines and pharmaceutical products

متعلقہ صفحات

یہ صفحہ عمومی صحت کی معلومات ہے، طبی مشورہ نہیں۔ یہ آپ کے ڈاکٹر سے مشورے کا متبادل نہیں ہے۔

WhatsApp