ڈوشن مسکیولر ڈسٹروفی

ڈوشن مسکیولر ڈسٹروفی کے بارے میں

ڈوشن مسکیولر ڈسٹروفی (Duchenne Muscular Dystrophy، DMD) X-linked موروثی بیماری ہے جو DMD جین کی تبدیلی سے پیدا ہوتی ہے اور ڈسٹرفین پروٹین کی غیر موجودگی کا سبب بنتی ہے۔ FDA منظور شدہ علاج میں کورٹیکوسٹیرائڈ deflazacort، exon-skipping اولیگو نیوکلیوٹائڈز (eteplirsen، golodirsen، viltolarsen، casimersen)، اور حالیہ جین تھیراپی ایلیوڈس (Elevidys، delandistrogene moxeparvovec-rokl) شامل ہیں۔

خصوصی علاج تک رسائی

جب آپ کا بچوں کا نیورولوجسٹ یہ علاج تجویز کرے اور مقامی طور پر دستیاب نہ ہو، Reserve Meds DRAP NPP دستاویزات اور DSCSA امریکی چینل سے سورسنگ کا انتظام کرتا ہے۔

اپنے معالج سے گفتگو کے نکات

• DMD جین میوٹیشن اور exon-skipping کے لیے اہلیت۔
• Elevidys کے لیے AAV-rh74 antibody اسکریننگ۔
• ٹرشری مرکز کی صلاحیت (آغا خان، شفا، نیشنل انسٹیٹیوٹ آف چائلڈ ہیلتھ)۔
• بیس لائن قلبی اور پلمونری فنکشن کا جائزہ۔

درخواست شروع کریں

DMD کے لیے دوا کی درخواست کریں

آپ کے لیے محفوظ۔