نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-I): العلاجات المعتمدة في الولايات المتحدة وكيف تحصل عليها العائلات في الخليج

راجعه فريق العمليات السريرية في Reserve Meds بتاريخ 17 أكتوبر 2026.

ما المقصود بنقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول؟

نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول اضطراب مناعي وراثي، يُصاب فيه الأطفال منذ الولادة بعدوى بكتيرية وفطرية خطيرة، غالبًا في الجلد والأغشية المبطنة للأنف والفم. ومن العلامات المبكرة تأخر سقوط بقايا الحبل السري، عادةً إلى ثلاثة أسابيع أو أكثر. وفي الطفولة يؤدي التهاب اللثة الشديد غالبًا إلى فقدان الأسنان. ومن السمات المميزة عدم تكوّن صديد في مواضع العدوى.^[1]

ينتج المرض عن متغيرات في جين ITGB2 ويُورَّث بنمط جسمي متنحٍّ، ويُقدَّر حدوثه بنحو حالة واحدة لكل مليون شخص حول العالم، وقد وُصفت 300 حالة على الأقل.^[1]

نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول في الخليج

ظل زرع الخلايا الجذعية العلاج الرئيسي لفترة طويلة، وقد نشر أخصائيون سعوديون نتائجهم؛ إذ أفاد مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بالرياض بأن 11 طفلًا مصابًا بهذا المرض خضعوا للزرع على مدى 19 عامًا، وبلغت نسبة البقاء الإجمالي دون أحداث 91%. وتلقى معظمهم نخاع عظم من متبرع قريب متطابق في أنسجة HLA، وتلقى آخرون دم حبل سري من متبرع غير قريب أو من متبرع قريب غير متطابق.^[2]

ويُستخدم Kresladi للأطفال الذين ليس لديهم أخ أو أخت متطابقون في أنسجة HLA. وفي 17 أكتوبر 2026 لم نجده في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية ولا في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. ولأنه يُصنع من الخلايا الجذعية للطفل نفسه، فإن العلاج يتطلب مركزًا قادرًا على جمع الخلايا وإعطاء التسريب.^{[3, 4, 5]}

الأدوية المعتمدة في الولايات المتحدة لعلاج نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول

كل دواء أدناه معتمد في الولايات المتحدة لفئة محددة من المرضى، والصياغة مأخوذة من النشرة الأمريكية الحالية. ويقرر الطبيب الأخصائي ما إذا كان أيٌّ منها مناسبًا للمريض.

• Kresladi (كريسلادي) (marnetegragene autotemcel) (صفحة الدواء بالإنجليزية)
  معتمد في الولايات المتحدة لعلاج الأطفال المصابين بالنوع الشديد من نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول الناتج عن متغيرات في نسختي جين ITGB2، ممن ليس لديهم أخ أو أخت متطابقون في أنسجة HLA للتبرع بالخلايا الجذعية. ويُصنع من الخلايا الجذعية الدموية للطفل نفسه، إذ تُجمع وتُعدَّل ثم تُعاد إليه بالتسريب الوريدي. وحصل على موافقة مُعجَّلة.^{[6, 3]}
  تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: 26 مارس 2026. السجلات الخليجية: السعودية: غير موجود في قائمة الأدوية لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء. أبوظبي: غير موجود في قائمة رموز الأدوية لدى دائرة الصحة في أبوظبي. تاريخ التحقق 17 أكتوبر 2026. الكويت وقطر وعُمان: لم نتحقق من سجل عام.^{[4, 5]}

كيف تحصل العائلات في الخليج على هذه الأدوية

بالنسبة إلى Kresladi: تُصنع هذه العلاجات لمريض واحد أو تُعطى عبر إجراء متخصص، لذا يجري العلاج في مركز مؤهل. ويعني ذلك لمعظم العائلات في الخليج تحويلًا من الطبيب الأخصائي إلى مركز في الخارج قادر على إعطاء العلاج. ولا يمكن لمستشفى محلي إعطاؤه إلا إذا وافقت الشركة المصنعة على توريده لذلك المستشفى ووافقت الجهة التنظيمية على الاستيراد، ولا يمكننا أن نعد بموافقة الشركة المصنعة.

من يقوم بماذا

• الطبيب الأخصائي المعالج: يقرر ما إذا كان الدواء مناسبًا للمريض ويكتب الخطاب الطبي.
• المستشفى: يتحقق من التوريد المحلي، ويقدّم أي طلب استيراد، ويعطي العلاج بأمان.
• الجهة التنظيمية الوطنية: تقرر الموافقة على استيراد الدواء غير المسجل أو رفضها.
• الشركة المصنعة: تقرر أين يمكن توريد دوائها، خاصة في العلاجات الخلوية والجينية.
• Reserve Meds: تساعد في تنظيم السجلات، وتنسّق التوريد من الولايات المتحدة عبر شريكنا لتوزيع الأدوية بالجملة والشحن، وتُبقي عائلتكم على اطلاع. نحن لا نقدم نصيحة طبية.

المستندات المطلوبة عادةً

• خطاب من الطبيب الأخصائي المعالج يتضمن التشخيص والعلاجات السابقة وسبب النظر في هذا الدواء
• التقارير التي تؤكد التشخيص، مثل التقارير الجينية أو تقارير علم الأمراض أو المختبر، مترجمة إلى الإنجليزية عند الحاجة
• ملاحظات العيادة الحديثة وقائمة بالأدوية الحالية
• لطلب الاستيراد عبر المستشفى: الوصفة الطبية ونموذج طلب المستشفى والموافقة المكتوبة من المريض أو وليّه
• ما يثبت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والنشرة الأمريكية للدواء (يمكننا توفيرهما)

نقدّم لكم تقديرًا مكتوبًا للمدة بعد اطلاعنا على ملف المستشفى، فالجهة التنظيمية ومركز العلاج والشركة المصنعة تحدد مددها الخاصة.

تكلفة العلاج

السعر عند الطلب. وتعتمد التكلفة الإجمالية على الدواء والجرعة والشحن وخطوات الاستيراد والتنسيق. نوضّح لكم كتابةً رسوم التنسيق الخاصة بحالتكم قبل أي التزام من جانبكم، دون أي رسوم خفية.

كيف تساعدكم Reserve Meds

Reserve Meds شركة صحة رقمية، وليست صيدلية. تُورَّد الأدوية عبر شريك أمريكي مرخَّص لتوزيع الأدوية بالجملة. نساعد طبيبكم ومستشفاكم في تجهيز الملف، ونرتب التوريد من الولايات المتحدة والشحن المضبوط الحرارة بعد صدور الموافقة، ونُبقي عائلتكم على اطلاع. ونحن ننسّق الحصول على الأدوية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فقط، أما الأدوية التجريبية فلا تتوفر إلا عبر برنامج الوصول الموسَّع لدى الشركة المصنعة بطلب من الطبيب المعالج، ويمكننا شرح هذا المسار لكننا لا نوفّر تلك الأدوية.

مصادر الإجابة الأخيرة: ^{[2, 3]}

روابط ذات صلة

• نقص المناعة المشترك الشديد
• داء الورم الحبيبي المزمن
• شرح مسار الاستيراد باسم المريض في الخليج (بالإنجليزية)
• إجابات عن أسئلة الحصول على الأدوية
• Read this page in English

هذه المعلومات للتثقيف الصحي العام وليست نصيحة طبية، ولا تُغني عن استشارة طبيبكم.